技术特征：
1.药物组合物，包含：(a)式(i)的化合物：或其药物可接受的盐；以及(b)油相媒介物、乳化剂、非离子表面活性剂和增溶剂中的一种或多种。2.如权利要求1所述的药物组合物，基于游离碱的重量，所述药物组合物包含约1wt％至约20wt％的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐。3.如权利要求1所述的药物组合物，基于游离碱的重量，所述药物组合物包含约5wt％至约15wt％的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐。4.如权利要求1所述的药物组合物，基于游离碱的重量，所述药物组合物包含约10wt％的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐。5.如权利要求1至4中任一项所述的药物组合物，包含油相媒介物。6.如权利要求1至5中任一项所述的药物组合物，包含约1wt％至约50wt％的所述油相媒介物。7.如权利要求1至5中任一项所述的药物组合物，包含约20wt％至约50wt％的所述油相媒介物。8.如权利要求1至5中任一项所述的药物组合物，包含约35wt％至约45wt％的所述油相媒介物。9.如权利要求1至5中任一项所述的药物组合物，包含约39wt％的所述油相媒介物。10.如权利要求1至9中任一项所述的药物组合物，其中所述油相媒介物选自中链甘油三酯、甘油、丙二醇、聚乙二醇、橄榄油、豆油、玉米油和二乙二醇单乙醚。11.如权利要求1至10中任一项所述的药物组合物，其中所述油相媒介物是中链甘油三酯。12.如权利要求10至11中任一项所述的药物组合物，其中所述中链甘油三酯是labrafac tm lipophile wl1349。13.如权利要求10至11中任一项所述的药物组合物，其中所述中链甘油三酯是miglyol 812n。14.如权利要求1至13中任一项所述的药物组合物，包含乳化剂。15.如权利要求1至14中任一项所述的药物组合物，包含约5wt％至约50wt％的所述乳化剂。16.如权利要求1至14中任一项所述的药物组合物，包含约10wt％至约30wt％的所述乳化剂。17.如权利要求1至14中任一项所述的药物组合物，包含约15wt％至约25wt％的所述乳
化剂。18.如权利要求1至14中任一项所述的药物组合物，包含约20wt％的所述乳化剂。19.如权利要求1至18中任一项所述的药物组合物，其中所述乳化剂选自中链甘油三酯、丙二醇二辛酸酯/二癸酸酯、甘油、丙二醇、聚乙二醇、橄榄油、豆油、玉米油和二乙二醇单乙醚。20.如权利要求1至19中任一项所述的药物组合物，其中所述乳化剂是丙二醇二辛酸酯/二癸酸酯。21.如权利要求19至20中任一项所述的药物组合物，其中所述丙二醇二辛酸酯/二癸酸酯是labrafac tm pg。22.如权利要求1至21中任一项所述的药物组合物，包含非离子表面活性剂。23.如权利要求1至22中任一项所述的药物组合物，包含约5wt％至约50wt％的所述非离子表面活性剂。24.如权利要求1至22中任一项所述的药物组合物，包含约10wt％至约30wt％的所述非离子表面活性剂。25.如权利要求1至22中任一项所述的药物组合物，包含约15wt％至约25wt％的所述非离子表面活性剂。26.如权利要求1至22中任一项所述的药物组合物，包含约19wt％的所述非离子表面活性剂。27.如权利要求1至26中任一项所述的药物组合物，其中所述非离子表面活性剂选自油酰基聚氧
‑
6甘油酯、亚油酰基聚氧
‑
6甘油酯、聚山梨醇酯80、聚山梨醇酯20、月桂酸聚乙二醇甘油酯、月桂酰基聚氧
‑
32甘油酯、泊洛沙姆、peg
‑
32硬脂酸酯和peg
‑
32氢化棕榈油甘油酯。28.如权利要求1至27中任一项所述的药物组合物，其中所述非离子表面活性剂是月桂酰基聚氧
‑
32甘油酯。29.如权利要求27至28中任一项所述的药物组合物，其中所述月桂酰基聚氧
‑
32甘油酯是44/14。30.如权利要求1至29中任一项所述的药物组合物，包含增溶剂。31.如权利要求1至30中任一项所述的药物组合物，包含约1wt％至约50wt％的所述增溶剂。32.如权利要求1至30中任一项所述的药物组合物，包含约1wt％至约20wt％的所述增溶剂。33.如权利要求1至30中任一项所述的药物组合物，包含约5wt％至约15wt％的所述增溶剂。34.如权利要求1至30中任一项所述的药物组合物，包含约11wt％的所述增溶剂。35.如权利要求1至34中任一项所述的药物组合物，其中所述增溶剂选自油酰基聚氧
‑
6甘油酯、亚油酰基聚氧
‑
6甘油酯、聚山梨醇酯80、聚山梨醇酯20、维生素e聚乙二醇琥珀酸酯、月桂酸聚乙二醇甘油酯、月桂酰基聚氧
‑
32甘油酯和泊洛沙姆。36.如权利要求1至35中任一项所述的药物组合物，其中所述增溶剂是维生素e聚乙二醇琥珀酸酯。
37.如权利要求35至36中任一项所述的药物组合物，其中所述维生素e聚乙二醇琥珀酸酯是tpgs。38.如权利要求35至36中任一项所述的药物组合物，其中所述维生素e聚乙二醇琥珀酸酯是维生素e/tpgs 260。39.如权利要求1所述的药物组合物，包含：(a)4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐；(b)油相媒介物；(c)乳化剂；(d)非离子表面活性剂；以及(e)增溶剂。40.如权利要求1所述的药物组合物，包含：(a)基于游离碱的重量，约5wt％至约15wt％的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐；(b)约35wt％至约45wt％的油相媒介物；(c)约15wt％至约25wt％的乳化剂；(d)约15wt％至约25wt％的非离子表面活性剂；以及(e)约5wt％至约15wt％的增溶剂。41.如权利要求1所述的药物组合物，包含：(a)基于游离碱的重量，约10wt％的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐；(b)约39wt％的油相媒介物；(c)约20wt％的乳化剂；(d)约19wt％的非离子表面活性剂；以及(e)约11wt％的增溶剂。42.如权利要求1所述的药物组合物，包含：(a)4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺；(b)中链甘油三酯组分；(c)丙二醇二辛酸酯/二癸酸酯组分；(d)月桂酰基聚氧
‑
32甘油酯组分；以及(e)维生素e聚乙二醇琥珀酸酯组分。43.如权利要求1所述的药物组合物，包含：(a)约5wt％至约15wt％的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺；(b)约35wt％至约45wt％的中链甘油三酯；(c)约15wt％至约25wt％的丙二醇二辛酸酯/二癸酸酯；
(d)约15wt％至约25wt％的月桂酰基聚氧
‑
32甘油酯；以及(e)约5wt％至约15wt％的维生素e聚乙二醇琥珀酸酯。44.如权利要求1所述的药物组合物，包含：(a)约10wt％的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺；(b)约39wt％的中链甘油三酯；(c)约20wt％的丙二醇二辛酸酯/二癸酸酯；(d)约19wt％的月桂酰基聚氧
‑
32甘油酯；以及(e)约11wt％的维生素e聚乙二醇琥珀酸酯。45.如权利要求1至44中任一项所述的药物组合物，其中所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐为结晶形式。46.如权利要求1至45中任一项所述的药物组合物，包含游离碱形式的所述式(i)的化合物。47.如权利要求45所述的药物组合物，其中所述结晶形式包含所述式(i)的化合物的形式i。48.如权利要求1至47中任一项所述的药物组合物，其配制成单位剂型，其中基于游离碱的重量，所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐以约5mg至约200mg的量存在。49.如权利要求48所述的药物组合物，其中基于游离碱的重量，所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐以约75mg至约150mg的量存在。50.如权利要求48所述的药物组合物，其中基于游离碱的重量，所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐以约50mg的量存在。51.如权利要求48所述的药物组合物，其中基于游离碱的重量，所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐以约100mg的量存在。52.如权利要求48所述的药物组合物，其中基于游离碱的重量，所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐以约25mg的量存在。53.如权利要求1至52中任一项所述的药物组合物，其为片剂、胶囊、小药囊、散剂、颗粒剂、包衣颗粒、包衣片剂、肠溶衣片剂、肠溶衣胶囊、熔融条或熔融膜的形式。54.如权利要求48至53中任一项所述的药物组合物，其中所述药物组合物为片剂形式。55.如权利要求48至53中任一项所述的药物组合物，其中所述药物组合物为胶囊形式。56.如权利要求48至55中任一项所述的药物组合物，其中所述剂型是包衣的。57.用于制备权利要求1至56中任一项所述的药物组合物的方法，包括：(a)加热油相媒介物、乳化剂、非离子表面活性剂和增溶剂的混合物；(b)混合步骤(a)的所述混合物，直到实现均匀混合物；以及(c)将式(i)的化合物或其药物可接受的盐与步骤(b)的所述均匀混合物混合，直到所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐溶解，形成组合物。58.如权利要求57所述的方法，其还包括：(d)将步骤(c)的所述组合物封装在胶囊壳内以形成胶囊；以及(e)在封口剂和封口溶剂的混合物中封口步骤(d)的所述胶囊。59.口服溶液剂型的药物组合物，包含：
(a)式(i)的化合物：(a)式(i)的化合物：或其药物可接受的盐；(b)甜味剂、抗氧化剂和矫味剂中的一种或多种；以及(c)液体媒介物。60.如权利要求59所述的药物组合物，基于游离碱的重量，所述药物组合物包含约1w/v％至约50w/v％的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐。61.如权利要求59所述的药物组合物，基于游离碱的重量，所述药物组合物包含约1w/v％至约10w/v％的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐。62.如权利要求59所述的药物组合物，基于游离碱的重量，所述药物组合物包含约5w/v％的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐。63.如权利要求59至62中任一项所述的药物组合物，包含甜味剂。64.如权利要求59至63中任一项所述的药物组合物，包含约0.01w/v％至约1.5w/v％的所述甜味剂。65.如权利要求59至63中任一项所述的药物组合物，包含约0.1w/v％至约0.5w/v％的所述甜味剂。66.如权利要求59至63中任一项所述的药物组合物，包含约0.15w/v％的所述甜味剂。67.如权利要求59至66中任一项所述的药物组合物，其中所述甜味剂选自糖精、蔗糖、三氯蔗糖、阿斯巴甜、右旋糖、果糖、麦芽糖醇、甘露糖醇、山梨糖醇和avantame。68.如权利要求59至67中任一项所述的药物组合物，其中所述甜味剂是糖精。69.如权利要求59至68中任一项所述的药物组合物，包含抗氧化剂。70.如权利要求59至69中任一项所述的药物组合物，包含约0.01w/v％至约1.5w/v％的所述抗氧化剂。71.如权利要求59至69中任一项所述的药物组合物，包含约0.1w/v％至约0.5w/v％的所述抗氧化剂。72.如权利要求59至69中任一项所述的药物组合物，包含约0.17w/v％的所述抗氧化剂。73.如权利要求59至72中任一项所述的药物组合物，其中所述抗氧化剂选自丁基化羟基甲苯、维生素e tpgs、丁基化羟基苯甲醚、抗坏血酸、卵磷脂、叔丁基氢醌和柠檬酸。74.如权利要求59至73中任一项所述的药物组合物，其中所述抗氧化剂是丁基化羟基甲苯。75.如权利要求59至74中任一项所述的药物组合物，包含矫味剂。76.如权利要求59至75中任一项所述的药物组合物，包含约0.01w/v％至约0.5w/v％的
所述矫味剂。77.如权利要求59至75中任一项所述的药物组合物，包含约0.05w/v％至约0.2w/v％的所述矫味剂。78.如权利要求59至75中任一项所述的药物组合物，包含约0.10w/v％的所述矫味剂。79.如权利要求59至78中任一项所述的药物组合物，其中所述矫味剂选自fona橙味矫味剂、fona果味矫味剂、fona葡萄味矫味剂、firmenich sa柠檬味矫味剂、firmenich tetrarome橙味矫味剂、iff樱桃味矫味剂和iff葡萄味矫味剂。80.如权利要求59至79中任一项所述的药物组合物，其中所述矫味剂是fona橙味矫味剂。81.如权利要求59至80中任一项所述的药物组合物，包含约50w/v％至约99.9w/v％的所述液体媒介物。82.如权利要求59至80中任一项所述的药物组合物，包含约92w/v％至约97w/v％的所述液体媒介物。83.如权利要求59至80中任一项所述的药物组合物，包含约94.6w/v％的所述液体媒介物。84.如权利要求59至83中任一项所述的药物组合物，其中所述液体媒介物选自中链甘油三酯、丙二醇二辛酸酯/二癸酸酯、甘油、丙二醇、聚乙二醇、橄榄油、豆油、玉米油和二乙二醇单乙醚。85.如权利要求59至84中任一项所述的药物组合物，其中所述液体媒介物是中链甘油三酯。86.如权利要求84至85中任一项所述的药物组合物，其中所述中链甘油三酯是labrafac lipophile wl1349。87.如权利要求59至86中任一项所述的药物组合物，其还包含表面活性剂。88.如权利要求87所述的药物组合物，包含约1w/v％至约50w/v％的所述表面活性剂。89.如权利要求87所述的药物组合物，包含约10w/v％至约30w/v％的所述表面活性剂。90.如权利要求87所述的药物组合物，包含约20w/v％的所述表面活性剂。91.如权利要求87至90中任一项所述的药物组合物，其中所述表面活性剂选自油酰基聚氧
‑
6甘油酯、亚油酰基聚氧
‑
6甘油酯、聚山梨醇酯80、聚山梨醇酯20、维生素e聚乙二醇琥珀酸酯、月桂酸聚乙二醇甘油酯、月桂酰基聚氧
‑
32甘油酯、月桂基硫酸钠、泊洛沙姆、玉米油peg
‑
6酯和氢化棕榈/棕榈仁油peg
‑
6酯。92.如权利要求87至91中任一项所述的药物组合物，其中所述表面活性剂是油酰基聚氧
‑
6甘油酯。93.如权利要求91至92中任一项所述的药物组合物，其中所述油酰基聚氧
‑
6甘油酯是labrafil m 1944cs。94.如权利要求59至93中任一项所述的药物组合物，包含约70w/v％至约80w/v％的所述液体媒介物。95.如权利要求59至93中任一项所述的药物组合物，包含约75w/v％的所述液体媒介物。96.如权利要求59至95中任一项所述的药物组合物，其中所述液体媒介物选自中链甘
油三酯、丙二醇二辛酸酯/二癸酸酯、甘油、丙二醇、聚乙二醇、橄榄油、豆油、玉米油和二乙二醇单乙醚。97.如权利要求59至96中任一项所述的药物组合物，其中所述液体媒介物是中链甘油三酯。98.如权利要求95至96中任一项所述的药物组合物，其中所述中链甘油三酯是labrafac lipophile wl1349。99.如权利要求59所述的药物组合物，包含：(a)4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐；(b)甜味剂；(c)抗氧化剂；(d)矫味剂；以及(e)液体媒介物。100.如权利要求99所述的药物组合物，其还包含表面活性剂。101.如权利要求59所述的药物组合物，包含：(a)基于游离碱的重量，约4w/v％至约6w/v％的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐；(b)约0.1w/v％至约0.2w/v％的甜味剂；(c)约0.1w/v％至约0.2w/v％的抗氧化剂；(d)约0.05w/v％至约0.2w/v％的矫味剂；以及(e)约92w/v％至约97w/v％的液体媒介物。102.如权利要求59所述的药物组合物，包含：(a)基于游离碱的重量，约5w/v％的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐；(b)约0.15w/v％的甜味剂；(c)约0.17w/v％的抗氧化剂；(d)约0.1w/v％的矫味剂；以及(e)约94.6w/v％的液体媒介物。103.如权利要求59所述的药物组合物，包含：(a)基于游离碱的重量，约4w/v％至约6w/v％的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐；(b)约0.1w/v％至约0.2w/v％的甜味剂；(c)约0.1w/v％至约0.2w/v％的抗氧化剂；(d)约0.05w/v％至约0.2w/v％的矫味剂；(e)约15w/v％至约25w/v％的表面活性剂；以及(f)约70w/v％至约80w/v％的液体媒介物。
104.如权利要求59所述的药物组合物，包含：(a)基于游离碱的重量，约5w/v％的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐；(b)约0.15w/v％的甜味剂；(c)约0.17w/v％的抗氧化剂；(d)约0.1w/v％的矫味剂；(e)约20w/v％的表面活性剂；以及(f)约75w/v％的液体媒介物。105.如权利要求59所述的药物组合物，包含：(a)4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐；(b)糖精；(c)丁基化羟基甲苯；(d)fona橙味矫味剂；以及(e)中链甘油三酯。106.如权利要求105所述的药物组合物，其还包含油酰基聚氧
‑
6甘油酯。107.如权利要求106所述的药物组合物，包含：(a)基于游离碱的重量，约4w/v％至约6w/v％的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐；(b)约0.1w/v％至约0.2w/v％的糖精；(c)约0.1w/v％至约0.2w/v％的丁基化羟基甲苯；(d)约0.05w/v％至约0.2w/v％的fona橙味矫味剂；以及(e)约92w/v％至约97w/v％的中链甘油三酯。108.如权利要求59所述的药物组合物，包含：(a)基于游离碱的重量，约5w/v％的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐；(b)约0.15w/v％的糖精；(c)约0.17w/v％的丁基化羟基甲苯；(d)约0.1w/v％的fona橙味矫味剂；以及(e)约94.6w/v％的中链甘油三酯。109.如权利要求59所述的药物组合物，包含：(a)基于游离碱的重量，约4w/v％至约6w/v％的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐；(b)约0.1w/v％至约0.2w/v％的糖精；(c)约0.1w/v％至约0.2w/v％的丁基化羟基甲苯；
(d)约0.05w/v％至约0.2w/v％的fona橙味矫味剂；(e)约15w/v％至约25w/v％的油酰基聚氧
‑
6甘油酯；以及(f)约70w/v％至约80w/v％的中链甘油三酯。110.如权利要求59所述的药物组合物，包含：(a)基于游离碱的重量，约5w/v％的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐；(b)约0.15w/v％的糖精；(c)约0.17w/v％的丁基化羟基甲苯；(d)约0.1w/v％的fona橙味矫味剂；(e)约20w/v％的油酰基聚氧
‑
6甘油酯；以及(f)约75w/v％的中链甘油三酯。111.如权利要求59至110中任一项所述的药物组合物，包含游离碱形式的所述式(i)的化合物。112.如权利要求59至111中任一项所述的药物组合物，其配制成单位剂型，其中基于游离碱的重量，所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐以约5mg/ml至约200mg/ml的量存在。113.如权利要求112所述的药物组合物，其中基于游离碱的重量，所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐以约75mg/ml至约150mg/ml的量存在。114.如权利要求112所述的药物组合物，其中基于游离碱的重量，所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐以约50mg/ml的量存在。115.如权利要求112所述的药物组合物，其中基于游离碱的重量，所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐以约100mg/ml的量存在。116.如权利要求1至56中任一项所述的药物组合物，其在约45℃下具有约15厘泊至约40厘泊的粘度。117.用于制备权利要求59至116中任一项所述的药物组合物的方法，包括：(a)将液体媒介物与甜味剂混合；(b)将步骤(a)的所述混合物与抗氧化剂和矫味剂混合；(c)将所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐与步骤(b)的所述混合物混合；以及(d)将步骤(c)的所述混合物与另外部分的所述液体媒介物的混合。118.如权利要求117所述的方法，其中步骤(a)包括将液体媒介物与甜味剂和表面活性剂混合。119.喷雾干燥的分散体，包含：具有式(i)的结构的化合物：
或其药物可接受的盐；以及聚合物，其选自中性聚合物、肠溶性聚合物和吡咯烷酮聚合物；其中所述式(i)的化合物与所述聚合物的重量比为约1:1至约1:9。120.如权利要求119所述的喷雾干燥的分散体，其中所述中性聚合物选自羟丙基甲基纤维素(hpmc)和羟乙基纤维素(hec)。121.如权利要求119所述的喷雾干燥的分散体，其中所述肠溶性聚合物选自羟丙基甲基纤维素乙酸酯琥珀酸酯(hpmcas)、纤维素乙酸酯邻苯二甲酸酯(cap)、羟丙基甲基纤维素邻苯二甲酸酯(hpmcp)、氨基甲基丙烯酸酯共聚物、铵基烷基甲基丙烯酸酯共聚物和甲基丙烯酸共聚物。122.如权利要求119所述的喷雾干燥的分散体，其中所述吡咯烷酮聚合物选自聚乙烯吡咯烷酮(pvp)和聚乙烯吡咯烷酮乙酸乙烯酯(pvp/va)。123.如权利要求122所述的喷雾干燥的分散体，其中所述吡咯烷酮聚合物是pvp/va。124.如权利要求123所述的喷雾干燥的分散体，其中所述共聚物包含按重量计约40:60至约60:40的比率的1
‑
乙烯基
‑2‑
吡咯烷酮和乙酸乙烯酯。125.如权利要求124所述的喷雾干燥的分散体，其中所述共聚物包含按重量计约60:40的比率的1
‑
乙烯基
‑2‑
吡咯烷酮和乙酸乙烯酯。126.如权利要求122至125中任一项所述的喷雾干燥的分散体，其中所述共聚物具有以下结构：其中n的值是m的值的约1倍至约2倍。127.如权利要求126所述的喷雾干燥的分散体，其中所述共聚物是共聚维酮，其中n的值是m的值的约1.16倍。128.如权利要求126所述的喷雾干燥的分散体，其中所述共聚物是具有约45,000至约70,000的平均分子量的共聚维酮。129.喷雾干燥的分散体，其包含：
具有式(i)的结构的化合物：或其药物可接受的盐；以及共聚物，其是具有以下结构的1
‑
乙烯基
‑2‑
吡咯烷酮和乙酸乙烯酯的共聚物：其中n的值是m的值的约1倍至约2倍，并且所述共聚物包含按重量计约60:40的比率的1
‑
乙烯基
‑2‑
吡咯烷酮和乙酸乙烯酯；以及其中所述式(i)的化合物与所述共聚物的重量比为约1:1至约1:9。130.如权利要求119至129中任一项所述的喷雾干燥的分散体，其中所述式(i)的化合物和所述聚合物一起形成均匀颗粒。131.如权利要求119至130中任一项所述的喷雾干燥的分散体，其中所述颗粒具有约5μm至约100μm的粒径分布d
50
。132.如权利要求119至131中任一项所述的喷雾干燥的分散体，其中所述颗粒具有约10μm至约50μm的粒径分布d
50
。133.如权利要求119至132中任一项所述的喷雾干燥的分散体，其中所述颗粒具有约15μm至约30μm的粒径分布d
50
。134.如权利要求119至133中任一项所述的喷雾干燥的分散体，其中所述式(i)的化合物与所述聚合物的重量比为约1:1.5至约1:9。135.如权利要求119至134中任一项所述的喷雾干燥的分散体，其中所述式(i)的化合物与所述聚合物的重量比为约1:2.5至约1:4。136.如权利要求119至135中任一项所述的喷雾干燥的分散体，其中所述式(i)的化合物与所述聚合物的重量比为约1:3。137.如权利要求119至136中任一项所述的喷雾干燥的分散体，其中所述颗粒具有小于约2wt％的残余溶剂含量。138.如权利要求119至137中任一项所述的喷雾干燥的分散体，其中所述颗粒具有小于约1wt％的残余溶剂含量。139.如权利要求119至138中任一项所述的喷雾干燥的分散体，其中所述颗粒具有约
0.5wt％或更小的残余溶剂含量。140.如权利要求119至139中任一项所述的喷雾干燥的分散体，其中所述分散体中的所述式(i)的化合物基本上是无定形的。141.药物组合物，包含权利要求119至140中任一项所述的喷雾干燥的分散体和一种或多种药物可接受的赋形剂。142.如权利要求141所述的药物组合物，其中所述喷雾干燥的分散体以所述组合物的约20％w/w至约90％w/w的量存在。143.如权利要求142所述的药物组合物，其中所述喷雾干燥的分散体以所述组合物的约40％w/w至约80％w/w的量存在。144.如权利要求141所述的药物组合物，其中所述喷雾干燥的分散体以所述组合物的约1％w/w至约20％w/w的量存在。145.如权利要求144所述的药物组合物，其中所述喷雾干燥的分散体以所述组合物的约13％w/w的量存在。146.如权利要求141至145中任一项所述的药物组合物，其中所述药物赋形剂选自填充剂、润滑剂及其组合。147.如权利要求146所述的药物组合物，其中所述填充剂选自粘合剂、稀释剂、崩解剂、助流剂、表面活性剂及其组合。148.如权利要求141至147中任一项所述的药物组合物，其配制成单位剂型，其中所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐以约5mg至约200mg的量存在。149.如权利要求148所述的药物组合物，其中所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐以约75mg至约150mg的量存在。150.如权利要求149所述的药物组合物，其中所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐以约50mg的量存在。151.如权利要求149所述的药物组合物，其中所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐以约100mg的量存在。152.如权利要求141至151中任一项所述的药物组合物，其中所述药物赋形剂选自助流剂、填充剂、崩解剂、润滑剂及其组合。153.如权利要求141至152中任一项所述的药物组合物，包含助流剂。154.如权利要求152至153中任一项所述的药物组合物，包含约0.1w/w％至约5w/w％的所述助流剂。155.如权利要求152至153中任一项所述的药物组合物，包含约0.1w/w％至约1w/w％的所述助流剂。156.如权利要求152至153中任一项所述的药物组合物，包含约0.67w/w％的所述助流剂。157.如权利要求152至156中任一项所述的药物组合物，其中所述助流剂选自硅酸钙、二氧化硅和滑石粉。158.如权利要求152至157中任一项所述的药物组合物，其中所述助流剂是硅酸钙。159.如权利要求141至158中任一项所述的药物组合物，包含填充剂。160.如权利要求152至159中任一项所述的药物组合物，包含约30w/w％至约99w/w％的
所述填充剂。161.如权利要求152至159中任一项所述的药物组合物，包含约50w/w％至约90w/w％的所述填充剂。162.如权利要求152至159中任一项所述的药物组合物，包含约75.5w/w％的所述填充剂。163.如权利要求152至162中任一项所述的药物组合物，其中所述填充剂选自甘露糖醇、微晶纤维素、乳糖、淀粉、异麦芽酮糖醇、硅化微晶纤维素、磷酸二钙、麦芽糖糊精及其组合。164.如权利要求152至163中任一项所述的药物组合物，其中所述填充剂是甘露糖醇和微晶纤维素的组合。165.如权利要求163至164中任一项所述的药物组合物，包含约30w/w％至约80w/w％的甘露糖醇。166.如权利要求163至164中任一项所述的药物组合物，包含约50w/w％至约60w/w％的甘露糖醇。167.如权利要求163至164中任一项所述的药物组合物，包含约56w/w％的甘露糖醇。168.如权利要求163至167中任一项所述的药物组合物，包含约1w/w％至约50w/w％的微晶纤维素。169.如权利要求163至167中任一项所述的药物组合物，包含约10w/w％至约30w/w％的微晶纤维素。170.如权利要求163至167中任一项所述的药物组合物，包含约20w/w％的微晶纤维素。171.如权利要求163至167中任一项所述的药物组合物，包含约56w/w％的甘露糖醇和约20w/w％的微晶纤维素。172.如权利要求141至171中任一项所述的药物组合物，包含崩解剂。173.如权利要求152至172中任一项所述的药物组合物，包含约1w/w％至约30w/w％的所述崩解剂。174.如权利要求152至172中任一项所述的药物组合物，包含约5w/w％至约15w/w％的所述崩解剂。175.如权利要求152至172中任一项所述的药物组合物，包含约10w/w％的所述崩解剂。176.如权利要求152至175中任一项所述的药物组合物，其中所述崩解剂选自交联羧甲基纤维素钠、羧甲基淀粉钠、交联聚维酮和碳酸氢钠。177.如权利要求152至176中任一项所述的药物组合物，其中所述崩解剂是交联羧甲基纤维素钠。178.如权利要求141至177中任一项所述的药物组合物，包含润滑剂。179.如权利要求152至178中任一项所述的药物组合物，包含约0.1w/w％至约10w/w％的所述润滑剂。180.如权利要求152至178中任一项所述的药物组合物，包含约0.1w/w％至约1w/w％的所述润滑剂。181.如权利要求152至178中任一项所述的药物组合物，包含约0.5w/w％的所述润滑剂。
182.如权利要求152至181中任一项所述的药物组合物，其中所述润滑剂选自硬脂酰富马酸钠、硬脂酸镁、硬脂酸、月桂基硫酸钠、油酸钠、山嵛酸甘油酯和滑石粉。183.如权利要求152至182中任一项所述的药物组合物，其中所述润滑剂是硬脂酰富马酸钠。184.如权利要求141至183中任一项所述的药物组合物，包含：(a)权利要求119至140中任一项所述的喷雾干燥的分散体；(b)助流剂；(c)填充剂；以及(d)崩解剂。185.如权利要求141至183中任一项所述的药物组合物，包含：(a)约1w/w％至约20w/w％的权利要求119至140中任一项所述的喷雾干燥的分散体；(b)约0.1w/w％至约1w/w％的助流剂；(c)约50w/w％至约90w/w％的填充剂；以及(d)约5w/w％至约0.2w/w％的崩解剂。186.如权利要求141至183中任一项所述的药物组合物，包含：(a)约13w/w％的权利要求119至140中任一项所述的喷雾干燥的分散体；(b)约0.67w/w％的助流剂；(c)约75.5w/w％的填充剂；以及(d)约10w/w％的崩解剂。187.如权利要求141至183中任一项所述的药物组合物，包含：(a)实施例3的所述喷雾干燥的分散体；(b)硅酸钙；(c)甘露糖醇和微晶纤维素的组合；以及(d)交联羧甲基纤维素钠。188.如权利要求187所述的药物组合物，包含：(a)约1w/w％至约20w/w％的实施例3的所述喷雾干燥的分散体；(b)约0.1w/w％至约1w/w％的硅酸钙；(c)约50w/w％至约60w/w％的甘露糖醇和约10w/w％至约30w/w％的微晶纤维素；以及(d)约5w/w％至约0.2w/w％的交联羧甲基纤维素钠。189.如权利要求188所述的药物组合物，包含：(a)约13w/w％的实施例3的所述喷雾干燥的分散体；(b)约0.67w/w％的硅酸钙；(c)约56w/w％的甘露糖醇和约20w/w％的微晶纤维素；以及(d)约10w/w％的交联羧甲基纤维素钠。190.如权利要求141至189中任一项所述的药物组合物，其被配制为片剂、胶囊、小药囊、散剂、颗粒剂、包衣颗粒、包衣片剂、肠溶衣片剂、肠溶衣胶囊、熔融条或熔融膜。191.如权利要求190所述的药物组合物，其中所述药物组合物为片剂形式。192.如权利要求190所述的药物组合物，其中所述药物组合物为胶囊形式。193.如权利要求190所述的药物组合物，其中所述药物组合物为小药囊形式。
194.如权利要求190所述的药物组合物，其中所述药物组合物为颗粒剂形式。195.如权利要求190至192中任一项所述的药物组合物，其中所述药物组合物是包衣的。196.用于制备权利要求119至140中任一项所述的喷雾干燥的分散体的方法，包括：将所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐和所述聚合物溶解在有机溶剂中以形成溶液；以及喷雾干燥所述溶液以产生所述喷雾干燥的分散体，其中所述喷雾干燥形成所述式(i)的化合物和所述聚合物的均匀颗粒。197.如权利要求196所述的方法，包括在形成所述喷雾干燥的分散体之后通过干燥所述喷雾干燥的分散体来去除所述有机溶剂。198.如权利要求197所述的方法，其中所述喷雾干燥的分散体用对流盘式干燥器干燥。199.如权利要求196至198中任一项所述的方法，其中所述有机溶剂是丙酮。200.如权利要求196至199中任一项所述的方法，其中所述喷雾干燥器入口温度为约60℃至约80℃。201.如权利要求200所述的方法，其中所述喷雾干燥器入口温度为约72℃。202.如权利要求196至201中任一项所述的方法，其中所述喷雾干燥器出口温度为约25℃至约45℃。203.如权利要求202所述的方法，其中所述喷雾干燥器出口温度为约35℃。204.如权利要求196至203中任一项所述的方法，其中所述均匀颗粒包括小于约0.2g/ml的堆积密度。205.如权利要求204所述的方法，其中所述均匀颗粒包括小于约0.15g/ml的堆积密度。206.如权利要求196至205中任一项所述的方法，其中所述均匀颗粒包括小于约0.3g/ml的振实密度。207.如权利要求206所述的方法，其中所述均匀颗粒包括小于约0.25g/ml的振实密度。208.用于制备药物组合物的方法，包括将权利要求119至140中任一项所述的喷雾干燥的分散体与一种或多种药物可接受的赋形剂组合。209.如权利要求208所述的方法，包括：(a)将权利要求119至140中任一项所述的喷雾干燥的分散体与助流剂掺混；(b)将步骤(a)的所述掺混物与填充剂和崩解剂进一步掺混；(c)将步骤(b)的所述掺混物过筛以使聚集体破碎并且有助于掺混物的均匀性；(d)进一步掺混步骤(c)的颗粒内掺混物；(e)经由辊压压制步骤(d)的所述颗粒内掺混物以形成颗粒；以及(f)将来自辊压的带材研磨成步骤(e)的颗粒。210.治疗有需要的个体中的先天性肾上腺皮质增生症(cah)的方法，包括向所述个体施用治疗有效量的权利要求119至140中任一项所述的喷雾干燥的分散体或权利要求141至195中任一项所述的药物组合物。211.如权利要求210所述的方法，其中所述喷雾干燥的分散体或所述药物组合物施用于处于进食状态的所述个体。212.如权利要求210或权利要求211所述的方法，其中所述喷雾干燥的分散体或所述药
物组合物与营养组合物一起施用于所述个体。213.如权利要求212所述的方法，其中所述营养组合物是每升包含1500卡路里的液体膳食补充剂，其热量分布为14.7％蛋白质、32％脂肪和53.3％碳水化合物。214.如权利要求212或权利要求213所述的方法，其中所述营养组合物以约8流体盎司的量施用。215.如权利要求212至214中任一项所述的方法，其中所述营养组合物在施用所述喷雾干燥的分散体或所述药物组合物的30分钟内施用。216.如权利要求211至215中任一项所述的方法，其中施用所述喷雾干燥的分散体或所述药物组合物表现出积极的食物效应。217.如权利要求216所述的方法，其中当比较进食状态和禁食状态下的所述喷雾干燥的分散体或药物组合物的口服施用时，在c
max
、auc或其组合方面测量所述积极的食物效应。218.如权利要求211至217中任一项所述的方法，其中所述进食状态下的auc与所述禁食状态下的auc的比率为约5至约10。219.如权利要求211至217中任一项所述的方法，其中所述进食状态下的c
max
与所述禁食状态下的c
max
的比率为约5至约10。220.如权利要求210至219中任一项所述的方法，其中所述个体是儿童个体。221.改善个体中的式(i)的化合物的胃肠道吸收的方法，包括向所述个体口服施用权利要求141至195中任一项所述的药物组合物，其中所述改善是相对于未制备成喷雾干燥的分散体的所述式(i)的化合物的口服施用。222.如权利要求221所述的方法，其中所述个体是儿童个体。223.改善个体中的式(i)的化合物的口服生物利用度的方法，包括向所述个体口服施用权利要求141至195中任一项所述的药物组合物，其中所述改善是相对于未制备成喷雾干燥的分散体的所述式(i)的化合物的口服施用。224.如权利要求223所述的方法，其中所述个体是儿童个体。225.如权利要求119至140中任一项所述的喷雾干燥的分散体，其中所述喷雾干燥的分散体被配制用于口服施用，并且当口服施用时表现出积极的食物效应。226.如权利要求225所述的喷雾干燥的分散体，其中所述喷雾干燥的分散体具有的所述进食状态下的auc与所述禁食状态下的auc的比率为约5至约10。227.如权利要求225所述的喷雾干燥的分散体，其中所述喷雾干燥的分散体具有的所述进食状态下的c
max
与所述禁食状态下的c
max
的比率为约5至约10。228.结晶盐，其为4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺对甲苯磺酸盐。229.如权利要求228所述的盐，其具有所述式(i)的化合物的形式1。230.如权利要求228或权利要求229所述的盐，其具有基本上如图27所示的x射线粉末衍射图。231.如权利要求228至230中任一项所述的盐，其具有基本上如图28所示的dsc热谱图。232.如权利要求228至231中任一项所述的盐，其具有基本上如图28所示的热重分析(tga)热谱图。233.如权利要求228至232中任一项所述的盐，其具有至少一个以2θ(
±
0.2度)表示的
选自9.1、11.3、13.2、16.3和21.1度的x射线粉末衍射(xrpd)峰。234.如权利要求228至232中任一项所述的盐，其具有至少两个以2θ(
±
0.2度)表示的选自9.1、11.3、13.2、16.3和21.1度的x射线粉末衍射(xrpd)峰。235.如权利要求228至232中任一项所述的盐，具有至少三个以2θ(
±
0.2度)表示的选自9.1、11.3、13.2、16.3和21.1度的x射线粉末衍射(xrpd)峰。236.如权利要求228至232中任一项所述的盐，其具有至少四个以2θ(
±
0.2度)表示的选自9.1、11.3、13.2、16.3和21.1度的x射线粉末衍射(xrpd)峰。237.如权利要求228至232中任一项所述的盐，其具有以2θ(
±
0.2度)表示的在9.1、11.3、13.2、16.3和21.1度处的特征性x射线粉末衍射(xrpd)峰。238.如权利要求228至237中任一项所述的盐，其在差示扫描量热法(dsc)热谱图中具有在约156℃(22.2j/g)处具有熔融开始的吸热峰。239.治疗有需要的个体中的先天性肾上腺皮质增生症的方法，包括以足以降低个体中的选自(a)17
‑
羟孕酮(17
‑
ohp)；(b)促肾上腺皮质激素(acth)；以及(c)雄烯二酮中的一种或多种生物标志物的水平的量，施用4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐。240.如权利要求239所述的方法，其中通过比较在施用4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐之前一天的节律释放期间测量的所述生物标志物的水平和在施用所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐之后当天的节律释放期间测量的所述生物标志物的水平来确定任何生物标志物的水平的降低。241.如权利要求240所述的方法，其中所述节律释放发生在凌晨2点至上午10点。242.如权利要求239至241中任一项所述的方法，其中在所述生物标志物的所述节律释放之前三个小时至八个小时施用所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐。243.如权利要求239至242中任一项所述的方法，其中所述17
‑
羟孕酮的水平降低至少25％。244.如权利要求239至242中任一项所述的方法，其中所述17
‑
羟孕酮的水平降低至少50％。245.如权利要求239至244中任一项所述的方法，其中所述促肾上腺皮质激素的水平降低至少25％。246.如权利要求239至244中任一项所述的方法，其中所述促肾上腺皮质激素的水平降低至少40％。247.如权利要求239至244中任一项所述的方法，其中所述促肾上腺皮质激素的水平降低至少50％。248.如权利要求239至247中任一项所述的方法，其中所述雄烯二酮的水平降低至少25％。
249.如权利要求239至247中任一项所述的方法，其中所述雄烯二酮的水平降低至少30％。250.如权利要求239至247中任一项所述的方法，其中所述雄烯二酮的水平降低至少50％。251.如权利要求239至250中任一项所述的方法，其中所述17
‑
羟孕酮的水平降低至少50％，并且所述雄烯二酮的水平降低至少50％。252.如权利要求239至251中任一项所述的方法，其中所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐以相当于约50mg或约100mg的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺游离碱的量每天施用一次。253.如权利要求239至252中任一项所述的方法，其中所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺以游离碱形式施用。254.用于降低患有典型的先天性肾上腺皮质增生症的个体中的选自多毛症、早熟性青春期、生育问题、痤疮和生长损伤中的一种或多种症状的严重程度的方法，包括以足以降低所述个体中的雄烯二酮的水平的量施用4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐。255.如权利要求254所述的方法，其中所述生长损伤选自加速的身高速度、加速的体重速度或加速的骨龄中的一种或多种。256.如权利要求254或255所述的方法，其中所述雄烯二酮降低至少25％。257.如权利要求254或255所述的方法，其中所述雄烯二酮降低至少30％。258.如权利要求254或255所述的方法，其中所述雄烯二酮降低至少50％。259.用于降低患有先天性肾上腺皮质增生症的个体中的先天性肾上腺皮质增生症的一种或多种生物标志物的水平的方法，包括向所述个体施用4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐。260.如权利要求259所述的方法，其中所述先天性肾上腺皮质增生症的一种或多种生物标志物选自(a)17
‑
羟孕酮(17
‑
ohp)；(b)促肾上腺皮质激素(acth)；以及(c)雄烯二酮。261.降低施用于患有先天性肾上腺皮质增生症的个体的皮质类固醇的剂量来控制先天性肾上腺皮质增生症的方法，包括向所述个体施用4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐。262.如权利要求261所述的方法，其中所述皮质类固醇是糖皮质激素。263.降低患有先天性肾上腺皮质增生症的个体中的糖皮质激素治疗的一种或多种副作用的严重程度的方法，包括向所述个体施用4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐，
其中所述副作用选自骨质疏松症、缺血性骨坏死、肌病、高血糖症、糖尿病、血脂异常、体重增加、库欣综合征、库欣样特征、生长抑制、肾上腺抑制、胃炎、消化性溃疡、胃肠道出血、内脏穿孔、肝脂肪变性、胰腺炎、高血压、冠心病、缺血性心脏病、心力衰竭、dermatoprosis、皮肤萎缩、瘀斑、紫癜、糜烂、条纹、伤口愈合延迟、易挫伤、痤疮、多毛症、脱发、情绪变化、抑郁症、欣快症、情绪不稳定、易怒、静坐不能、焦虑、认知缺损、精神病、痴呆、谵妄、白内障、青光眼、上睑下垂、散瞳症、机会性眼感染、中心性浆液性脉络膜视网膜病变、细胞介导的免疫抑制、感染倾向和潜伏性感染的再活化。264.如权利要求259至263中任一项所述的方法，其中以足以将17
‑
羟孕酮(17
‑
ohp)的水平与施用前的水平相比降低至少50％的量施用所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐。265.如权利要求259至264中任一项所述的方法，其中以足以将雄烯二酮的水平与施用前的水平相比降低至少30％的量施用所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐。266.如权利要求259至264中任一项所述的方法，其中以足以(a)将17
‑
羟孕酮(17
‑
ohp)的水平与施用前的水平相比降低至少50％；以及(b)将雄烯二酮的水平与施用前的水平相比降低至少30％的量施用所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐。267.如权利要求259至266中任一项所述的方法，其中所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐以相当于约25mg至约150mg的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺游离碱的量每天施用一次。268.如权利要求259至267中任一项所述的方法，其中所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐以相当于约50mg或约100mg的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺游离碱的量每天施用一次。269.如权利要求259至268中任一项所述的方法，其中所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺以游离碱形式施用。270.治疗个体中的先天性肾上腺皮质增生症的方法，包括(i)测量从所述个体获得的生物样品中的选自(a)17
‑
羟孕酮(17
‑
ohp)；(b)促肾上腺皮质激素(acth)；以及(c)雄烯二酮中的一种或多种生物标志物的水平；(ii)分析所述一种或多种生物标志物的水平以确定所述一种或多种生物标志物的水平与未患有先天性肾上腺皮质增生症的健康个体相比是否升高；以及(iii)如果所述个体被确定具有升高的所述一种或多种生物标志物的水平，则向所述个体施用4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙
基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐。271.如权利要求270所述的方法，其还包括(iv)在施用4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐之后，测量从所述个体获得的生物样品中的所述一种或多种生物标志物的水平，与步骤(i)的测量相比，确定所述个体是否具有降低的所述一种或多种生物标志物的水平。272.如权利要求271所述的方法，其还包括(v)如果所述个体具有降低的所述一种或多种生物标志物的水平，则继续施用4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐。273.如权利要求271或272所述的方法，其中对以类似的方式并且在相同的时间窗口内从所述个体采集的生物样品进行步骤(i)和步骤(iv)。274.如权利要求271至273中任一项所述的方法，其中对在凌晨2点至上午10点的时间窗口内从所述个体采集的生物样品进行步骤(i)和步骤(iv)。275.如权利要求271至273中任一项所述的方法，其中对在凌晨6点至上午10点的时间窗口内从所述个体采集的生物样品进行步骤(i)和步骤(iv)。276.如权利要求271至275中任一项所述的方法，其中步骤(i)和步骤(iv)包括测量选自(a)17
‑
羟孕酮(17
‑
ohp)；(b)促肾上腺皮质激素(acth)；以及(c)雄烯二酮中的至少两种生物标志物的水平。277.如权利要求271至275中任一项所述的方法，其中步骤(i)和步骤(iv)包括测量(a)17
‑
羟孕酮(17
‑
ohp)；(b)促肾上腺皮质激素(acth)；以及(c)雄烯二酮的水平。278.如权利要求270至277中任一项所述的方法，其中步骤(i)包括测量所述17
‑
羟孕酮(17
‑
ohp)的水平，其中当其大于或等于1,000ng/dl时，所述17
‑
羟孕酮(17
‑
ohp)的水平升高。279.如权利要求270至278中任一项所述的方法，其中步骤(i)包括测量所述雄烯二酮的水平，其中当其大于200ng/dl时，所述雄烯二酮的水平升高。280.如权利要求270至279中任一项所述的方法，其中所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐以相当于约25mg至约150mg的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺游离碱的量每天施用一次。281.如权利要求270至279中任一项所述的方法，其中所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐以相当于约50mg或约100mg的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺游离碱的量每天施用一次。282.如权利要求270至281中任一项所述的方法，其中所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺以游离碱形式施用。283.治疗有需要的个体中的先天性肾上腺皮质增生症(cah)的方法，包括向所述个体
施用治疗有效量的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐，其中所述个体处于进食状态。284.如权利要求283所述的方法，其中所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐与营养组合物一起施用于所述个体。285.如权利要求284所述的方法，其中所述营养组合物是每升包含1500卡路里的液体膳食补充剂，其热量分布为14.7％蛋白质、32％脂肪和53.3％碳水化合物。286.如权利要求284或285所述的方法，其中所述营养组合物以约8流体盎司的量施用。287.如权利要求284至286中任一项所述的方法，其中所述营养组合物在施用所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐的30分钟内施用。288.用于治疗个体中的先天性肾上腺皮质增生症(cah)的方法的权利要求1至56、59至116或141至195中任一项所述的药物组合物。289.如权利要求288所述的使用的药物组合物，其中所述个体处于进食状态。290.如权利要求288或权利要求289所述的使用的药物组合物，其中所述个体被施用所述药物组合物与营养组合物。291.如权利要求290所述的使用的药物组合物，其中所述营养组合物是每升包含约1000至约2000卡路里的液体膳食补充剂，其脂肪含量大于约30％。292.如权利要求290所述的使用的药物组合物，其中所述营养组合物是每升包含1500卡路里的液体膳食补充剂，其热量分布为14.7％蛋白质、32％脂肪和53.3％碳水化合物。293.如权利要求290至292中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述营养组合物以约6至约12流体盎司的量施用。294.如权利要求290至293中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述营养组合物以约8流体盎司的量施用。295.如权利要求290至294中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述营养组合物在施用所述药物组合物的30分钟内施用。296.如权利要求289至295中任一项所述的使用的药物组合物，其中施用所述药物组合物表现出积极的食物效应。297.如权利要求296所述的使用的药物组合物，其中当比较进食状态和禁食状态下所述药物组合物的口服施用时，在c
max
、auc或其组合方面测量所述积极的食物效应。298.如权利要求289至297中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述进食状态下的所述式(i)的化合物的auc与所述禁食状态下的所述式(i)的化合物的auc的比率为约1至约4或约5至约10。299.如权利要求289至297中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述进食状态下的所述式(i)的化合物的c
max
与所述禁食状态下的所述式(i)的化合物的c
max
的比率为约1至约4或约5至约10。300.如权利要求289至297中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述进食状态下的所述式(i)的化合物的auc与所述禁食状态下的所述式(i)的化合物的auc的比率为约1.5至
约3。301.如权利要求289至297中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述进食状态下的所述式(i)的化合物的c
max
与所述禁食状态下的所述式(i)的化合物的c
max
的比率为约1.5至约3。302.如权利要求288至301中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述个体是儿童个体。303.如权利要求289至295中任一项所述的使用的药物组合物，其中当口服施用时，所述药物组合物表现出积极的食物效应。304.如权利要求303所述的使用的药物组合物，其中所述式(i)的化合物的所述进食状态下的auc与所述禁食状态下的auc的比率为约1至约4或约5至约10。305.如权利要求303所述的使用的药物组合物，其中所述式(i)的化合物的所述进食状态下的c
max
与所述禁食状态下的c
max
的比率为约1至约4或约5至约10。306.如权利要求303所述的使用的药物组合物，其中所述式(i)的化合物的所述进食状态下的auc与所述禁食状态下的auc的比率为约1.5至约3。307.如权利要求303所述的使用的药物组合物，其中所述式(i)的化合物的所述进食状态下的c
max
与所述禁食状态下的c
max
的比率为约1.5至约3。308.如权利要求288至307中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述药物组合物与餐食一起施用于所述个体。309.如权利要求308所述的使用的药物组合物，其中所述餐食是高脂肪餐食。310.如权利要求308所述的使用的药物组合物，其中所述餐食是低脂肪餐食。311.如权利要求308至310中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述药物组合物在开始进食所述餐食之后约5分钟内施用。312.如权利要求308至311中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述餐食是晚餐。313.如权利要求308至311中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述餐食是早餐。314.如权利要求308至313中任一项所述的使用的药物组合物，其中施用所述药物组合物表现出积极的食物效应。315.如权利要求314所述的使用的药物组合物，其中当比较在进食状态和禁食状态下所述药物组合物的口服施用时，在所述式(i)的化合物的c
max
、auc或其组合方面测量所述积极的食物效应。316.如权利要求308至315中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述进食状态下的所述式(i)的化合物的auc与所述禁食状态下的所述式(i)的化合物的auc的比率为约1至约4或约5至约10。317.如权利要求308至316中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述进食状态下的所述式(i)的化合物的c
max
与所述禁食状态下的所述式(i)的化合物的c
max
的比率为约1至约4或约5至约10。318.如权利要求308至315中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述进食状态下的所述式(i)的化合物的auc与所述禁食状态下的所述式(i)的化合物的auc的比率为约1.5至约3。319.如权利要求308至315或318中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述进食状
态下的所述式(i)的化合物的c
max
与所述禁食状态下的所述式(i)的化合物的c
max
的比率为约1.5至约3。320.如权利要求288至319中任一项所述的使用的药物组合物，其中基于游离碱的重量，所述药物组合物包含约25mg的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐。321.如权利要求288至319中任一项所述的使用的药物组合物，其中基于游离碱的重量，所述药物组合物包含约50mg的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐。322.如权利要求288至319中任一项所述的使用的药物组合物，其中基于游离碱的重量，所述药物组合物包含约75mg的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐。323.如权利要求288至319中任一项所述的使用的药物组合物，其中基于游离碱的重量，所述药物组合物包含约100mg的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐。324.如权利要求288至319中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述方法包括施用日剂量的所述药物组合物，基于游离碱的重量，所述药物组合物包含约25mg的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐。325.如权利要求288至319中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述方法包括施用日剂量的所述药物组合物，基于游离碱的重量，所述药物组合物包含约50mg的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐。326.如权利要求288至319中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述方法包括施用日剂量的所述药物组合物，基于游离碱的重量，所述药物组合物包含约75mg的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐。327.如权利要求288至319中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述方法包括施用日剂量的所述药物组合物，基于游离碱的重量，所述药物组合物包含约100mg的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐。328.如权利要求288至319中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述方法包括施用日剂量的所述药物组合物，基于游离碱的重量，所述药物组合物包含约150mg的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐。329.如权利要求288至319中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述方法包括施用日剂量的所述药物组合物，基于游离碱的重量，所述药物组合物包含约200mg的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐。330.如权利要求288至319中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述方法包括基于游离碱的重量以约25mg的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐的剂量每日两次施用所述药物组合物。331.如权利要求288至319中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述方法包括基于游离碱的重量以约50mg的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐的剂量每日两次施用所述药物组合物。332.如权利要求288至319中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述方法包括基于游离碱的重量以约75mg的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐的剂量每日两次施用所述药物组合物。333.如权利要求288至319中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述方法包括基于游离碱的重量以约100mg的所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐的剂量每日两次施用
所述药物组合物。334.如权利要求288至333中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述个体同时接受糖皮质激素剂量。335.如权利要求334所述的使用的药物组合物，其中所述糖皮质激素选自皮质醇(氢化可的松)、可的松、泼尼松、泼尼松龙，甲基泼尼松龙、地塞米松、倍他米松、曲安西龙、乙酸氟氢可的松和乙酸脱氧皮质酮。336.如权利要求334或335所述的使用的药物组合物，其中所述糖皮质激素是皮质醇(氢化可的松)。337.如权利要求334或335所述的使用的药物组合物，其中所述糖皮质激素是可的松。338.如权利要求334或335所述的使用的药物组合物，其中所述糖皮质激素是泼尼松。339.如权利要求334至338中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述糖皮质激素剂量以氢化可的松当量测量。340.如权利要求334至339中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述糖皮质激素剂量以氢化可的松当量测量为生理剂量的正常值上限的多倍。341.如权利要求334至340中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述糖皮质激素剂量为在施用所述药物组合物一段时间之后测量的生理剂量。342.如权利要求334至340中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述糖皮质激素剂量为在施用所述药物组合物一段时间之后测量的约4mg/m2/天至约12mg/m2/天的生理剂量。343.如权利要求334至340中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述糖皮质激素剂量为在施用所述药物组合物一段时间之后测量的约4mg/m2/天至约9mg/m2/天的生理剂量。344.如权利要求334至340中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述糖皮质激素剂量为在施用所述药物组合物一段时间之后测量的小于约8mg/m2/天的生理剂量。345.如权利要求334至344中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述个体的所述糖皮质激素剂量降低约10％，其中所述糖皮质激素剂量的降低是相对于在施用所述药物组合物之前的所述糖皮质激素剂量。346.如权利要求334至344中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述个体的所述糖皮质激素剂量降低约20％，其中所述糖皮质激素剂量的降低是相对于在施用所述药物组合物之前的所述糖皮质激素剂量。347.如权利要求334至344中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述个体的所述糖皮质激素剂量降低约30％，其中所述糖皮质激素剂量的降低是相对于在施用所述药物组合物之前的所述糖皮质激素剂量。348.如权利要求334至344中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述个体的所述糖皮质激素剂量降低约40％，其中所述糖皮质激素剂量的降低是相对于在施用所述药物组合物之前的所述糖皮质激素剂量。349.如权利要求334至344中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述个体的所述糖皮质激素剂量降低约50％，其中所述糖皮质激素剂量的降低是相对于在施用所述药物组合物之前的所述糖皮质激素剂量。350.如权利要求334至344中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述个体的所述糖皮质激素剂量降低约60％，其中所述糖皮质激素剂
量的降低是相对于在施用所述药物组合物之前的所述糖皮质激素剂量。351.如权利要求334至344中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述个体的所述糖皮质激素剂量降低约70％，其中所述糖皮质激素剂量的降低是相对于在施用所述药物组合物之前的所述糖皮质激素剂量。352.如权利要求334至344中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述个体的所述糖皮质激素剂量降低小于约20％，其中所述糖皮质激素剂量的降低是相对于在施用所述药物组合物之前的所述糖皮质激素剂量。353.如权利要求334至344中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述个体的所述糖皮质激素剂量降低约20％至约50％，其中所述糖皮质激素剂量的降低是相对于在施用所述药物组合物之前的所述糖皮质激素剂量。354.如权利要求334至344中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述个体的所述糖皮质激素剂量降低大于约50％，其中所述糖皮质激素剂量的降低是相对于在施用所述药物组合物之前的所述糖皮质激素剂量。355.如权利要求288至354中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述17
‑
羟孕酮的水平降低至少约25％，其中所述17
‑
羟孕酮的水平的降低是相对于施用所述药物组合物之前的所述17
‑
羟孕酮的水平。356.如权利要求288至354中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述17
‑
羟孕酮的水平降低至少约50％，其中所述17
‑
羟孕酮的水平的降低是相对于施用所述药物组合物之前的所述17
‑
羟孕酮的水平。357.如权利要求288至354中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述17
‑
羟孕酮的水平小于约1.5倍正常值上限。358.如权利要求288至354中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，17
‑
羟孕酮的水平在正常限度内。359.如权利要求288至358中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述促肾上腺皮质激素的水平降低至少约25％，其中所述促肾上腺皮质激素的水平的降低是相对于施用所述药物组合物之前的所述促肾上腺皮质激素的水平。360.如权利要求288至358中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述促肾上腺皮质激素的水平降低至少约40％，其中所述促肾上腺皮质激素的水平的降低是相对于施用所述药物组合物之前的所述促肾上腺皮质激素的水平。361.如权利要求288至358中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述促肾上腺皮质激素的水平降低至少约50％，其中所述促肾上腺皮质激素的水平的降低是相对于施用所述药物组合物之前的所述促肾上腺皮质激素的水平。362.如权利要求288至358中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述促肾上腺皮质激素的水平小于约1.5倍正常值上限。363.如权利要求288至354中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述促肾上腺皮质激素的水平在正常限度内。364.如权利要求288至363中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述雄烯二酮的水平降低至少约25％，其中所述雄烯二酮的水平的降低是相对于施用所述药物组合物之前的所述雄烯二酮的水平。
365.如权利要求288至363中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述雄烯二酮的水平降低至少约30％，其中所述雄烯二酮的水平的降低是相对于施用所述药物组合物之前的所述雄烯二酮的水平。366.如权利要求288至363中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述雄烯二酮的水平降低至少约50％，其中所述雄烯二酮的水平的降低是相对于施用所述药物组合物之前的所述雄烯二酮的水平。367.如权利要求288至363中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述雄烯二酮的水平小于约1.5倍正常值上限。368.如权利要求288至363中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述雄烯二酮的水平在正常限度内。369.如权利要求288至368中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述睾酮的水平降低至少约25％，其中所述睾酮的水平的降低是相对于施用所述药物组合物之前的所述睾酮的水平。370.如权利要求288至368中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述睾酮的水平降低至少约30％，其中所述睾酮的水平的降低是相对于施用所述药物组合物之前的所述睾酮的水平。371.如权利要求288至368中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述睾酮的水平降低至少约50％，其中所述睾酮的水平的降低是相对于施用所述药物组合物之前的所述睾酮的水平。372.如权利要求288至368中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，睾酮的水平小于约1.5倍正常值上限。373.如权利要求288至368中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用包含所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐的所述药物组合物一段时间之后，睾酮的水平在正常限度内。374.如权利要求288至354中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述17
‑
羟孕酮的水平降低至少约50％并且所述雄烯二酮的水平降低至少约50％，其中所述17
‑
羟孕酮的水平和所述雄烯二酮的水平的降低是相对于施用所述药物组合物之前的所述17
‑
羟孕酮的水平和所述雄烯二酮的水平。375.如权利要求288至354中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述17
‑
羟孕酮的水平小于约1.5倍正常值上限并且所述雄烯二酮的水平小于约1.5倍正常值上限。376.如权利要求288至354中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述17
‑
羟孕酮的水平在正常限度内并且所述雄烯二酮的水平在正常限度内。377.如权利要求334至376中任一项所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，所述个体表现出糖皮质激素负荷的降低，其中所述糖皮质激素负荷的降低是相对于施用所述药物组合物之前的所述糖皮质激素负荷。378.如权利要求377所述的使用的药物组合物，其中在施用所述药物组合物一段时间之后，选自生活质量、乏力、睡眠、抗胰岛素性、葡萄糖耐受性、葡萄糖控制、血脂异常、高脂
血症、骨矿物质密度、骨转换、脂肪量、体重、中心性肥胖、血压、多毛症严重程度、月经周期性、睾丸肾上腺残余瘤的控制和生育力中的糖皮质激素负荷的一种或多种症状被改善，其中所述一种或多种症状的改善是相对于在施用所述药物组合物之前的所述一种或多种症状的状态。379.如权利要求341至378中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述施用的时间段为至少约4周。380.如权利要求341至378中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述施用的时间段为至少约24周。381.如权利要求341至378中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述施用的时间段为至少约一年。382.如权利要求288至381中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述个体是儿童个体。383.如权利要求382所述的使用的药物组合物，其中所述儿童个体小于或等于六岁。384.如权利要求382所述的使用的药物组合物，其中所述儿童个体大于六岁且小于十一岁。385.如权利要求382所述的使用的药物组合物，其中所述儿童个体大于十岁且小于十五岁。386.如权利要求382所述的使用的药物组合物，其中所述儿童个体大于十四岁且小于十九岁。387.如权利要求288至381中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述个体是成年个体。388.如权利要求387所述的使用的药物组合物，其中所述成年个体大于十八岁。389.如权利要求288至388中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述个体是女性。390.如权利要求288至388中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述个体是男性。391.如权利要求288至390中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐作为盐酸盐或对甲苯磺酸盐施用。392.如权利要求288至390中任一项所述的使用的药物组合物，其中所述式(i)的化合物或其药物可接受的盐作为权利要求228至238中任一项所述的对甲苯磺酸盐施用。393.用于治疗个体中的先天性肾上腺皮质增生症的方法的化合物，其是4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐，其中所述化合物或其药物可接受的盐以足以降低所述个体中的选自(a)17
‑
羟孕酮(17
‑
ohp)；(b)促肾上腺皮质激素(acth)；以及(c)雄烯二酮中的一种或多种生物标志物的水平的量施用。394.如权利要求393所述的化合物，其中通过比较在施用4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐之前一天的节律释放期间测量的所述生物标志物的水平和在施用所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐之后当天的节律释放期间测量的所述生物标志物的水平来确定任何生物标志物的水平的降低。
395.如权利要求394所述的化合物，其中所述节律释放发生在凌晨2点至上午10点。396.如权利要求393至395中任一项所述的化合物，其中在所述生物标志物的所述节律释放之前三个小时至八个小时施用所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐。397.如权利要求393至396中任一项所述的化合物，其中所述17
‑
羟孕酮的水平降低至少25％。398.如权利要求393至396中任一项所述的化合物，其中所述17
‑
羟孕酮的水平降低至少50％。399.如权利要求393至398中任一项所述的化合物，其中所述促肾上腺皮质激素的水平降低至少25％。400.如权利要求393至398中任一项所述的化合物，其中所述促肾上腺皮质激素的水平降低至少40％。401.如权利要求393至398中任一项所述的化合物，其中所述促肾上腺皮质激素的水平降低至少50％。402.如权利要求393至401中任一项所述的化合物，其中所述雄烯二酮的水平降低至少25％。403.如权利要求393至401中任一项所述的化合物，其中所述雄烯二酮的水平降低至少30％。404.如权利要求393至401中任一项所述的化合物，其中所述雄烯二酮的水平降低至少50％。405.如权利要求393至401中任一项所述的化合物，其中所述17
‑
羟孕酮的水平降低至少50％，并且所述雄烯二酮的水平降低至少50％。406.如权利要求393至405中任一项所述的化合物，其中所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐以相当于约50mg或约100mg的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺游离碱的量每天施用一次。407.如权利要求393至406中任一项所述的化合物，其中所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺以游离碱形式施用。408.用于降低患有典型的先天性肾上腺皮质增生症的个体中的选自多毛症、早熟性青春期、生育问题、痤疮和生长损伤中的一种或多种症状的严重程度的方法的化合物，其是4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐，其中所述化合物以足以降低所述个体中的雄烯二酮的水平的量施用。409.如权利要求408所述的化合物，其中所述生长损伤选自加速的身高速度、加速的体重速度或加速的骨龄中的一种或多种。410.如权利要求408或409所述的化合物，其中所述雄烯二酮的水平降低至少25％。
411.如权利要求408或409所述的化合物，其中所述雄烯二酮的水平降低至少30％。412.如权利要求408或409所述的化合物，其中所述雄烯二酮的水平降低至少50％。413.用于降低患有先天性肾上腺皮质增生症的个体中的先天性肾上腺皮质增生症的一种或多种生物标志物的水平的方法的化合物，其是4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐。414.如权利要求413所述的化合物，其中所述先天性肾上腺皮质增生症的一种或多种生物标志物选自(a)17
‑
羟孕酮(17
‑
ohp)；(b)促肾上腺皮质激素(acth)；以及(c)雄烯二酮。415.用于降低施用于患有先天性肾上腺皮质增生症的个体的皮质类固醇的剂量的方法的化合物，其是4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐。416.如权利要求415所述的化合物，其中所述皮质类固醇是糖皮质激素。417.用于降低患有先天性肾上腺皮质增生症的个体中的糖皮质激素治疗的一种或多种副作用的严重程度的方法的化合物，其是4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐，其中所述副作用选自骨质疏松症、缺血性骨坏死、肌病、高血糖症、糖尿病、血脂异常、体重增加、库欣综合征、库欣样特征、生长抑制、肾上腺抑制、胃炎、消化性溃疡、胃肠道出血、内脏穿孔、肝脂肪变性、胰腺炎、高血压、冠心病、缺血性心脏病、心力衰竭、dermatoprosis、皮肤萎缩、瘀斑、紫癜、糜烂、条纹、伤口愈合延迟、易挫伤、痤疮、多毛症、脱发、情绪变化、抑郁症、欣快症、情绪不稳定、易怒、静坐不能、焦虑、认知缺损、精神病、痴呆、谵妄、白内障、青光眼、上睑下垂、散瞳症、机会性眼感染、中心性浆液性脉络膜视网膜病变、细胞介导的免疫抑制、感染倾向和潜伏性感染的再活化。418.如权利要求413至417中任一项所述的化合物，其中以足以将所述17
‑
羟孕酮(17
‑
ohp)的水平与施用前的水平相比降低至少50％的量施用所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐。419.如权利要求413至418中任一项所述的化合物，其中以足以将所述雄烯二酮的水平与施用前的水平相比降低至少30％的量施用所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐。420.如权利要求413至417中任一项所述的化合物，其中以足以(a)将所述17
‑
羟孕酮(17
‑
ohp)的水平与施用前的水平相比降低至少50％；以及(b)将所述雄烯二酮的水平与施用前的水平相比降低至少30％的量施用所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐。421.如权利要求413至420中任一项所述的化合物，其中所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐以相当于约25mg至约150mg的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺游离碱的量每天施用一次。422.如权利要求413至421中任一项所述的化合物，其中所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐以相当于约50mg或约100mg的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺游离碱的量每天施用一次。423.如权利要求413至422中任一项所述的化合物，其中所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺以游离碱形式施用。424.化合物，其是4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐，其用于治疗个体中的先天性肾上腺皮质增生症的方法中，所述方法包括(i)测量从所述个体获得的生物样品中的选自(a)17
‑
羟孕酮(17
‑
ohp)；(b)促肾上腺皮质激素(acth)；以及(c)雄烯二酮中的一种或多种生物标志物的水平；(ii)分析所述一种或多种生物标志物的水平以确定所述一种或多种生物标志物的水平与未患有先天性肾上腺皮质增生症的健康个体相比是否升高；以及(iii)如果所述个体被确定具有升高的所述一种或多种生物标志物的水平，则向所述个体施用4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐。425.如权利要求424所述的化合物，还包括(iv)在施用4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐之后，测量从所述个体获得的生物样品中的所述一种或多种生物标志物的水平，与步骤(i)的测量相比，确定所述个体是否具有降低的所述一种或多种生物标志物的水平。426.如权利要求425所述的化合物，还包括(v)如果所述个体具有降低的所述一种或多种生物标志物的水平，则继续施用4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐。427.如权利要求425或426所述的化合物，其中对以类似的方式并且在相同的时间窗口内从所述个体采集的生物样品进行步骤(i)和步骤(iv)。428.如权利要求425至427中任一项所述的化合物，其中对在凌晨2点至上午10点的时间窗口内从所述个体采集的生物样品进行步骤(i)和步骤(iv)。429.如权利要求425至427中任一项所述的化合物，其中对在凌晨6点至上午10点的时间窗口内从所述个体采集的生物样品进行步骤(i)和步骤(iv)。430.如权利要求425至429中任一项所述的化合物，其中步骤(i)和步骤(iv)包括测量选自(a)17
‑
羟孕酮(17
‑
ohp)；(b)促肾上腺皮质激素(acth)；以及(c)雄烯二酮中的至少两种生物标志物的水平。431.如权利要求425至429中任一项所述的化合物，其中步骤(i)和步骤(iv)包括测量(a)17
‑
羟孕酮(17
‑
ohp)；(b)促肾上腺皮质激素(acth)；以及(c)雄烯二酮的水平。432.如权利要求424至431中任一项所述的化合物，其中步骤(i)包括测量所述17
‑
羟孕
酮(17
‑
ohp)的水平，其中当其大于或等于1,000ng/dl时，所述17
‑
羟孕酮(17
‑
ohp)的水平升高。433.如权利要求424至432中任一项所述的化合物，其中步骤(i)包括测量所述雄烯二酮的水平，其中当其大于200ng/dl时，所述雄烯二酮的水平升高。434.如权利要求424至433中任一项所述的化合物，其中所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐以相当于约25mg至约150mg的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺游离碱的量每天施用一次。435.如权利要求424至433中任一项所述的化合物，其中所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐以相当于约50mg或约100mg的4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺游离碱的量每天施用一次。436.如权利要求424至435中任一项所述的化合物，其中所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺以游离碱形式施用。437.用于治疗个体中的先天性肾上腺皮质增生症(cah)的方法的化合物，其是4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐，其中所述个体处于进食状态。438.如权利要求437所述的化合物，其中所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐与营养组合物一起施用于所述个体。439.如权利要求438所述的化合物，其中所述营养组合物是每升包含1500卡路里的液体膳食补充剂，其热量分布为14.7％蛋白质、32％脂肪和53.3％碳水化合物。440.如权利要求438或439所述的化合物，其中所述营养组合物以约8流体盎司的量施用。441.如权利要求438至440中任一项所述的化合物，其中所述营养组合物在施用所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐的30分钟内施用。442.如权利要求437至441中任一项所述的化合物，其中施用所述4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐表现出积极的食物效应。443.如权利要求442所述的化合物，其中当比较在进食状态和禁食状态下4
‑
(2
‑
氯
‑4‑
甲氧基
‑5‑
甲基苯基)
‑
n
‑
[(1s)
‑2‑
环丙基
‑1‑
(3
‑
氟
‑4‑
甲基苯基)乙基]
‑5‑
甲基
‑
n
‑
丙
‑2‑
炔基
‑
1,3
‑
噻唑
‑2‑
胺或其药物可接受的盐的口服施用时，在c
max
、auc或其组合方面测量所述积极的食物效应。444.如权利要求437至443中任一项所述的化合物，其中所述进食状态下的auc与所述禁食状态下的auc的比率为约5至约10。
445.如权利要求437至443中任一项所述的化合物，其中所述进食状态下的c
max
与所述禁食状态下的c
max
的比率为约5至约10。
技术总结
提供了与治疗有需要的个体中的先天性肾上腺皮质增生症相关的方法，所述方法包括施用4
技术研发人员：罗伯特
受保护的技术使用者：赛诺菲
技术研发日：2019.12.06
技术公布日：2021/10/19
再多了解一些
本文用于企业家、创业者技术爱好者查询，结果仅供参考。
