嵌合多肽及其用途

技术特征：
9中任一项所述的载体、根据权利要求10所述的分离的细胞，或根据权利要求11所述的嵌合多肽。13.根据权利要求1-5中任一项所述的核酸分子、根据权利要求6-7中任一项所述的核酸构建体、根据权利要求8-9中任一项所述的载体、根据权利要求10所述的分离的细胞或根据权利要求11所述的嵌合多肽，其用作药物。14.根据权利要求1-5中任一项所述的核酸分子、根据权利要求6-7中任一项所述的核酸构建体、根据权利要求8-9中任一项所述的载体、根据权利要求10所述的细胞或根据权利要求11所述的嵌合多肽，其用在用于治疗以下疾病的方法中：溶酶体贮积病，特别是糖原贮积病(gsd)例如gsd ii(庞贝病)、i型黏多糖贮积症(mpsi)、ii型黏多糖贮积症(mpsii)、iiia型黏多糖贮积症(mpsiiia)、iiib型黏多糖贮积症(mpsiiib)、iiic型黏多糖贮积症(mpsiiic)、iiid型黏多糖贮积症(mpsiiid)、vii型黏多糖贮积症(mpsvii)、异染性脑白质营养不良(mld)、2型戈谢病、3型戈谢病、gm1神经节苷脂沉积病、泰-萨克斯病、桑德霍夫病、法布里病、克拉伯病、a型尼曼-匹克病、异染性脑白质营养不良、法伯病、α-甘露糖苷贮积症、β-甘露糖苷贮积症、辛德勒病、唾液酸中毒贮积症、1型神经元蜡样脂褐质沉积症(ncl1)、2型神经元蜡样脂褐质沉积症(ncl2)、多发性硫酸酯酶缺乏症(msd)、ii型黏脂贮积症、iiia型黏脂贮积症、半乳糖唾液酸沉积症、c型尼曼-匹克病、gm2激活蛋白缺乏症、达农病、萨拉病、ncl3病或iv型黏脂贮积症，特别是用于治疗gsdii(庞贝病)。

技术总结
本发明涉及编码嵌合多肽的核酸分子，所述嵌合多肽包含与一个或多个异源部分融合的目标肽，其中所述异源部分中的至少一者是分拣蛋白受体的配体。本发明还涉及由所述核酸分子编码的嵌合多肽及其用途。码的嵌合多肽及其用途。


技术研发人员：帕斯夸利纳
受保护的技术使用者：埃夫里-瓦尔德艾松大学 法国国家卫生及研究医学协会 索邦大学
技术研发日：2020.10.22
技术公布日：2022/5/31