用于调节τ蛋白表达的组合物的制作方法

技术特征：
1.一种包含经修饰寡核苷酸的化合物，所述经修饰寡核苷酸由12至30个连接的核苷组成并且具有包含核碱基序列seq id no:20
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2443和seq id no:2478
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2483中任一者的至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。2.如权利要求1所述的化合物，其中所述经修饰的寡核苷酸具有包含所述核碱基序列seq id no:446、313、321、1634和2309中任一者的至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。3.如权利要求1所述的化合物，其中所述经修饰的寡核苷酸具有包含seq id no:446的至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。4.如权利要求1所述的化合物，其中所述经修饰的寡核苷酸具有包含seq id no:313的至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。5.如权利要求1所述的化合物，其中所述经修饰的寡核苷酸具有包含seq id no:321的至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。6.如权利要求1所述的化合物，其中所述经修饰的寡核苷酸具有包含seq id no:1634的至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。7.如权利要求1所述的化合物，其中所述经修饰的寡核苷酸具有包含seq id no:2309的至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。8.一种包含经修饰寡核苷酸的化合物，所述经修饰寡核苷酸由12至30个连接的核苷组成并且具有包含核碱基序列seq id no:2444
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2477和seq id no:2484
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2565中任一者的至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。9.一种包含经修饰寡核苷酸的化合物，所述经修饰寡核苷酸由12至30个连接的核苷组成并且具有包含核碱基序列seq id no:20
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2565中任一者的至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。10.一种包含经修饰寡核苷酸的化合物，所述经修饰寡核苷酸由12至30个连接的核苷组成并且包含含有至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个互补于seq id no:1的核碱基135783
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135980的相等长度部分的连续核碱基的核碱基序列。

技术总结
本文公开了用于降低τ蛋白mRNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。这种方法、化合物和组合物可用于治疗、预防或改善τ蛋白相关疾病、病症和病状。病症和病状。


技术研发人员：H
受保护的技术使用者：比奥根MA公司
技术研发日：2014.07.21
技术公布日：2021/11/19