用于递送药物活性剂的组合物和方法与流程

技术特征：
1.一种具有式(i)的改性赖氨酸：其中：a是键、c
1-6
亚烷基、碳环基或杂环基；其中所述碳环基或杂环基可任选地在碳上被一个或多个r2取代；并且其中如果所述杂环基含有-nh-部分，则氮可任选地被选自r
a
的基团取代；q是键、碳环基或杂环基；其中所述碳环基或杂环基可任选地在碳上被一个或多个r3取代；并且其中如果所述杂环基含有-nh-部分，则氮可任选地被选自r
b
的基团取代；环b是吗啉基或硫代吗啉基；其中如果所述吗啉基或硫代吗啉基含有-nh-部分，则氮可任选地被选自r
c
的基团取代；r1、r2和r3各自独立地选自卤代、硝基、氰基、羟基、三氟甲氧基、三氟甲基、氨基、羧基、氨甲酰基、巯基、氨磺酰基、甲基、乙基、甲氧基、乙氧基、乙酰基、乙酰氧基、甲基氨基、乙基氨基、二甲基氨基、二乙基氨基、n-甲基-n-乙基氨基、乙酰基氨基、n-甲基氨甲酰基、n-乙基氨甲酰基、n，n-二甲基氨甲酰基、n，n-二乙基氨甲酰基、n-甲基-n-乙基氨甲酰基、甲基硫代、乙基硫代、甲基亚磺酰基、乙基亚磺酰基、甲磺酰基、乙基磺酰基、甲氧基羰基、乙氧基羰基、n-甲基氨磺酰基、n-乙基氨磺酰基、n,n-二甲基氨磺酰基、n，n-二乙基氨磺酰基以及n-甲基-n-乙基氨磺酰基；n是0-4；r
a
、r
b
和r
c
独立地选自甲基、乙基、丙基、异丙基、乙酰基、甲磺酰基、乙基磺酰基、甲氧基羰基、乙氧基羰基、丙氧基羰基、丁氧基羰基、氨甲酰基、n-甲基氨甲酰基、n-乙基氨甲酰基、n，n-二甲基氨甲酰基、n，n-二乙基氨甲酰基和n-甲基-n-乙基氨甲酰基。2.如权利要求1所述的改性赖氨酸，其中a是键、c
1-6
亚烷基或杂环基。3.如权利要求1或权利要求2所述的改性赖氨酸，其中q是键。4.如权利要求1至3中任一项所述的改性赖氨酸，其中n是0。5.如权利要求1至4中任一项所述的改性赖氨酸，其中环b是吗啉基。6.如权利要求1至4中任一项所述的改性赖氨酸，其中环b是硫代吗啉基。7.如权利要求1至4中任一项所述的改性赖氨酸，其中：a是键、亚甲基或吡啶基；q是键；环b是吗啉基或硫代吗啉基；并且n是0。8.如权利要求1至7中任一项所述的改性赖氨酸，该改性赖氨酸是具有式(ib)的改性赖氨酸：
9.如权利要求1至4、7或8中任一项所述的改性赖氨酸，该改性赖氨酸选自：2-氨基-6-{[6-(吗啉-4-基)吡啶-3-羰基]氨基}己酸；2-氨基-6-[(硫代吗啉-3-羰基)氨基]己酸；和2-氨基-6-[2-(吗啉-4-基)乙酰氨基]己酸。10.一种多肽，该多肽包含如权利要求1至9中任一项所述的一个或多个改性赖氨酸残基。11.如权利要求10所述的多肽，该多肽包含20-50个氨基酸残基。12.如权利要求10或权利要求11所述的多肽，其中少于50％的这些氨基酸残基是改性赖氨酸残基。13.如权利要求10至12中任一项所述的多肽，其中少于50％的这些氨基酸残基是改性赖氨酸残基，并且其余为未改性赖氨酸残基。14.如权利要求10至13中任一项所述的多肽，该多肽进一步包含聚乙二醇聚合物。15.如权利要求10至14中任一项所述的多肽，该多肽用于作为药物递送系统使用。16.一种药物组合物，该药物组合物包含如权利要求10至14中任一项所述的多肽，和药物活性剂。17.如权利要求16所述的药物组合物，其中该药物活性剂是遗传物质。18.如权利要求17所述的药物组合物，其中该遗传物质是dna。19.一种在例如人的温血动物中的基因疗法方法，该方法包括向所述动物施用有效量的如权利要求16至18中任一项所述的药物组合物。

技术总结
本发明涉及具有式(I)的改性赖氨酸。本发明还涉及包含一个或多个改性赖氨酸残基的多肽、包含这些多肽的药物递送系统以及含有这些多肽的药物组合物，并涉及其在疗法中的用途。并涉及其在疗法中的用途。并涉及其在疗法中的用途。


技术研发人员：R
受保护的技术使用者：免疫医疗有限责任公司
技术研发日：2021.04.28
技术公布日：2022/12/8