慢性肉芽肿病的治疗

技术特征：
1.一种用慢病毒载体转导的分离的人造血干细胞或骨髓祖细胞，所述慢病毒载体包含-编码选自gp91phox和p47phox的多肽的功能变体的编码核酸序列；所述编码核酸序列处于以下项的转录控制下-mir223启动子序列(seq id no:1)。2.根据权利要求1所述的分离的人造血干细胞或骨髓祖细胞，其中所述慢病毒载体包含由seq id no:2表征的核酸序列或基本上由由seq id no:2表征的核酸序列组成。3.根据权利要求1或2中任一项所述的人造血干细胞或骨髓祖细胞，其中所述细胞是cd34阳性造血干细胞。4.一种制备治疗性细胞制剂的方法，所述方法包括以下步骤：a.提供包含造血干细胞的细胞制剂，特别是cd34阳性造血干细胞的制剂，所述造血干细胞分离自患有与基因缺陷相关联的慢性肉芽肿病的患者，所述基因缺陷与编码选自gp91phox和p47phox的多肽的缺陷基因相关联；b.用慢病毒载体转导所述细胞制剂，所述慢病毒载体包含i.编码选自gp91phox和p47phox的多肽的功能变体的编码核酸序列；所述编码核酸序列处于以下项的转录控制下ii.mir223启动子序列(seq id no:1)。5.根据权利要求1至3中任一项所述的分离的人造血干细胞或骨髓祖细胞，或通过根据权利要求4所述的方法获得的细胞制剂，所述分离的人造血干细胞或骨髓祖细胞或所述细胞制剂用于治疗或预防慢性肉芽肿病。6.根据权利要求5所述的用于治疗或预防慢性肉芽肿病的分离的人造血干细胞或骨髓祖细胞，其中所述细胞是自体同源细胞。

技术总结
本发明涉及一种用慢病毒载体转导的分离的人造血干细胞或祖细胞，所述慢病毒载体包含编码选自gp91phox、p22phox、p40phox、p47phox、p67phox和Rac2的多肽的功能变体的编码核酸序列；所述编码核酸序列处于包含miR223启动子序列(SEQ ID NO:1)或基本上由miR223启动子序列(SEQ ID NO:1)组成的启动子序列的转录控制下。下。


技术研发人员：乌尔里希
受保护的技术使用者：苏黎世大学
技术研发日：2020.10.02
技术公布日：2022/5/17