用于治疗神经变性障碍的方法

技术特征：
1.治疗有需要的对象中的路易体痴呆的方法，所述方法包括：向所述对象给予包含gm1或其衍生物的组合物。2.根据权利要求1所述的方法，其中所述gm1或其衍生物通过注射、口服地或鼻内地被给予。3.根据权利要求2所述的方法，其中所述注射是腹膜内的。4.根据权利要求1所述的方法，其中所述gm1或其衍生物是缀合的或工程化的。5.根据权利要求1所述的方法，其中所述组合物进一步包括药学上可接受的载剂。6.根据权利要求1所述的方法，其中所述gm1或其衍生物在纳米颗粒或外来体中被给予。7.根据权利要求1所述的方法，其中向路易体痴呆已呈晚期后的所述对象给予包含gm1的所述组合物。8.根据权利要求1所述的方法，其中向处于路易体痴呆早期阶段的所述对象给予包含gm1的所述组合物。9.治疗有需要的对象中的多系统萎缩的方法，所述方法包括：向所述对象给予包含gm1或其衍生物的组合物。10.根据权利要求9所述的方法，其中所述gm1或其衍生物通过注射、口服地或鼻内地被给予。11.根据权利要求10所述的方法，其中所述注射是腹膜内的。12.根据权利要求9所述的方法，其中所述gm1或其衍生物是缀合的或工程化的。13.根据权利要求9所述的方法，其中所述gm1或其衍生物在纳米颗粒或外来体中被给予。14.根据权利要求9所述的方法，其中所述组合物进一步包括药学上可接受的载剂。15.根据权利要求9所述的方法，其中向多系统萎缩已呈晚期后的所述对象给予包含gm1的所述组合物。16.根据权利要求9所述的方法，其中向处于多系统萎缩早期阶段的所述对象给予包含gm1的所述组合物。17.治疗有需要的对象中的单纯自主神经衰竭的方法，所述方法包括：向所述对象给予包含gm1或其衍生物的组合物。18.根据权利要求17所述的方法，其中所述gm1或其衍生物通过注射、口服地或鼻内地被给予。19.根据权利要求18所述的方法，其中所述注射是腹膜内的。20.根据权利要求17所述的方法，其中所述gm1或其衍生物是缀合的或工程化的。21.根据权利要求17所述的方法，其中所述gm1或其衍生物在纳米颗粒或外来体中被给予。22.根据权利要求17所述的方法，其中所述组合物进一步包括药学上可接受的载剂。23.根据权利要求17所述的方法，其中向单纯自主神经衰竭已呈晚期后的所述对象给予包含gm1的所述组合物。24.根据权利要求17所述的方法，其中向处于自主神经衰竭早期阶段的所述对象给予包含gm1的所述组合物。
25.治疗有需要的对象中的疾病或障碍的方法，其中所述疾病或障碍选自带有突触核蛋白基因突变的遗传形式的帕金森病、与脑中异常α突触核蛋白沉积物相关的溶酶体贮积障碍、桑菲列普综合征和相关粘多糖病、伴有异常突触核蛋白积累的glccerase(gba)突变，所述方法包括向所述对象给予包含gm1或其衍生物的组合物。26.根据权利要求25所述的方法，其中所述gm1或其衍生物通过注射、口服地或鼻内地被给予。27.根据权利要求26所述的方法，其中所述注射是腹膜内的。28.根据权利要求25所述的方法，其中所述gm1或其衍生物是缀合的或工程化的。29.根据权利要求25所述的方法，其中所述gm1或其衍生物在纳米颗粒或外来体中被给予。30.根据权利要求25所述的方法，其中所述组合物进一步包括药学上可接受的载剂。31.根据权利要求25所述的方法，其中向所述疾病或障碍已呈晚期后的所述对象给予包含gm1的所述组合物。32.根据权利要求25所述的方法，其中向处于所述疾病或障碍的早期阶段的所述对象给予包含gm1的所述组合物。33.根据权利要求1-32中任一项所述的方法，其中所述gm1是合成的。34.根据权利要求1-32中任一项所述的方法，其中所述gm1是猪的或羊的。35.根据权利要求1-32中任一项所述的方法，其中所述gm1源自猪脑或源自羊脑。36.治疗有需要的对象中的疾病或障碍的方法，其中所述疾病或障碍选自路易体痴呆、多系统萎缩、单纯自主神经衰竭、带有突触核蛋白基因突变的遗传形式的帕金森病、与脑中异常α突触核蛋白沉积物相关的溶酶体贮积障碍、桑菲列普综合征和相关粘多糖病、伴有异常突触核蛋白积累的glccerase(gba)突变，所述方法包括向所述对象给予编码唾液酸酶neu3的核酸。37.根据权利要求36所述的方法，其中所述核酸被包括在工程化病毒、质粒或非病毒载体中。38.根据权利要求37所述的方法，其中所述工程化病毒是腺伴随病毒(aav)。39.根据权利要求36所述的方法，其中唾液酸酶neu3的表达处于神经元特异性启动子的控制下。40.根据权利要求36所述的方法，其中所述核酸包括与seq id no:2具有至少85％、90％、91％、92％、93％、94％、95％、96％、97％、98％、99％、或100％同一性的核苷酸序列。41.根据权利要求37所述的方法，其中所述工程化病毒通过颅内立体定位注射而被给予所述对象。42.根据权利要求36所述的方法，其中所述核酸在纳米颗粒或外来体中被给予。43.根据权利要求36所述的方法，其中向所述疾病或障碍已呈晚期后的所述对象给予所述核酸。44.根据权利要求36所述的方法，其中向处于所述疾病或障碍的早期阶段的所述对象给予所述核酸。45.治疗有需要的对象中的疾病或障碍的方法，其中所述疾病或障碍选自路易体痴呆、多系统萎缩、单纯自主神经衰竭、带有突触核蛋白基因突变的遗传形式的帕金森病、与脑中
异常α突触核蛋白沉积物相关的溶酶体贮积障碍、桑菲列普综合征和相关粘多糖病、伴有异常突触核蛋白积累的glccerase(gba)突变，所述方法包括向所述对象给予编码b3galt4的核酸。46.根据权利要求45所述的方法，其中所述核酸被包括在工程化病毒、质粒或非病毒载体中。47.根据权利要求46所述的方法，其中所述工程化病毒是腺伴随病毒(aav)。48.根据权利要求45所述的方法，其中b3galt4的表达处于神经元特异性启动子的控制下。49.根据权利要求45所述的方法，其中所述核酸包括与seq id no:1具有至少85％、90％、91％、92％、93％、94％、95％、96％、97％、98％、99％、或100％同一性的核苷酸序列。50.根据权利要求45所述的方法，其中所述工程化病毒通过颅内立体定位注射而被给予所述对象。51.根据权利要求45所述的方法，其中所述核酸在纳米颗粒或外来体中被给予。52.根据权利要求45所述的方法，其中向所述疾病或障碍已呈晚期后的所述对象给予所述核酸。53.根据权利要求45所述的方法，其中向处于所述疾病或障碍的早期阶段的所述对象给予所述核酸。

技术总结
本发明涉及治疗有需要的对象中的路易体痴呆、多系统萎缩或单纯自主神经衰竭的方法。还提供了用于治疗路易体痴呆、多系统萎缩或单纯自主神经衰竭的组合物。纯自主神经衰竭的组合物。


技术研发人员：J
受保护的技术使用者：托马斯杰斐逊大学
技术研发日：2020.04.29
技术公布日：2022/7/14