核酸介导的治疗剂的递送的制作方法

技术特征：
1.一种组合物，其包含与核酸片段复合形成纳米颗粒的一种或多种治疗化合物，其特征在于，所述一种或多种治疗化合物为能够与dna或rna缔合或结合的小分子。2.如权利要求1所述的组合物，其特征在于，所述核酸片段与所述一种或多种治疗化合物以2:1至10:1的重量/重量比复合。3.如权利要求2所述的组合物，其特征在于，所述核酸片段与所述一种或多种治疗化合物以4:1至7:1的重量/重量比复合。4.如权利要求2所述的组合物，其特征在于，所述核酸片段与所述一种或多种治疗化合物以约6:1的重量/重量比复合。5.如权利要求1所述的组合物，其特征在于，所述纳米颗粒的尺寸为20nm至200nm。6.如权利要求5所述的组合物，其特征在于，所述纳米颗粒的尺寸为50nm至100nm。7.如权利要求1所述的组合物，其特征在于，所述一种或多种治疗化合物包括蒽环类、蒽二酮类、喜树碱类化合物、鬼臼类化合物、小沟结合剂、博来霉素和/或放线菌素d。8.如权利要求7所述的组合物，其特征在于，所述一种或多种治疗化合物包括阿克拉霉素、阿霉素、柔红霉素、伊达比星、表柔比星、氨柔比星、吡柔比星、戊柔比星和/或佐柔比星。9.如权利要求8所述的组合物，其特征在于，所述一种或多种治疗化合物包括阿霉素。10.如权利要求7所述的组合物，其特征在于，所述一种或多种治疗化合物包括米托蒽醌、拓扑替康、依托泊苷、替尼泊苷、博来霉素、放线菌素d和/或倍癌霉素a。11.如权利要求1所述的组合物，其特征在于，所述一种或多种的核酸片段包含将所述纳米颗粒靶向特定细胞、组织、器官或肿瘤的配体。12.如权利要求1所述的组合物，其特征在于，所述核酸片段包括天然存在的dna、rna和/或dna-rna杂合体的片段。13.如权利要求1所述的组合物，其特征在于，所述核酸片段包括化学合成的不同核苷酸长度的dna、rna和/或dna-rna杂合体。14.如权利要求13所述的组合物，其特征在于，所述rna已被修饰为用-o-烷基或卤化物取代2’核糖羟基。15.如权利要求1所述的组合物，其特征在于，所述核酸片段为dna片段。16.如权利要求15所述的组合物，其特征在于，所述dna片段来自鲑鱼dna。17.如权利要求1所述的组合物，其特征在于，所述核酸片段的长度为20nt至10,000nt。18.如权利要求17所述的组合物，其特征在于，所述核酸片段的长度为50nt至2,000nt。19.如权利要求1所述的组合物，其特征在于，所述组合物包含与长度为50nt至2,000nt的dna片段复合的一种或多种治疗化合物的纳米颗粒。20.如权利要求19所述的组合物，其特征在于，所述一种或多种治疗化合物选自阿克拉霉素、阿霉素、柔红霉素、伊达比星、表柔比星、氨柔比星、吡柔比星、戊柔比星和/或佐柔比星。21.如权利要求20所述的组合物，其特征在于，所述一种或多种治疗化合物为阿霉素。22.一种药物组合物，其包含权利要求1～21任一项所述的组合物和药学上可接受的载体、稀释剂和/或赋形剂。23.如权利要求22所述的药物组合物，其特征在于，所述药物组合物经配制用于肠胃外递送。
24.一种治疗患有需要治疗的癌症的受试者的方法，包括：向所述受试者施用有效量的如权利要求22所述的药物组合物。25.如权利要求24所述的方法，其特征在于，所述癌症选自急性淋巴细胞性白血病、急性髓细胞性白血病、骨肉瘤、乳腺癌、子宫内膜癌、胃癌、头颈癌、霍奇金淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤、肝癌、肾癌、多发性骨髓瘤、成神经细胞瘤、卵巢癌、小细胞肺癌、软组织肉瘤、胸腺瘤、甲状腺癌、移行细胞膀胱癌、子宫肉瘤、威尔姆斯瘤和瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症。26.一种治疗患有需要治疗的癌症的人类受试者的方法，包括：向所述受试者施用有效量的如权利要求1～21任一项所述的组合物。27.如权利要求26所述的方法，其特征在于，所述癌症选自急性淋巴细胞性白血病、急性髓细胞性白血病、骨肉瘤、乳腺癌、子宫内膜癌、胃癌、头颈癌、霍奇金淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤、肝癌、肾癌、多发性骨髓瘤、成神经细胞瘤、卵巢癌、小细胞肺癌、软组织肉瘤、胸腺瘤、甲状腺癌、移行细胞膀胱癌、子宫肉瘤、威尔姆斯瘤和瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症。28.如权利要求26所述的方法，其特征在于，所述方法还包括向所述受试者施用一种或多种选自血管生成抑制剂、酪氨酸激酶抑制剂、parp抑制剂、烷化剂、长春花生物碱、蒽环类、抗肿瘤抗生素、抗代谢药、拓扑异构酶抑制剂、芳香酶抑制剂、mtor抑制剂、类视黄醇和hdac抑制剂的抗癌剂。29.如权利要求28所述的方法，其特征在于，所述方法还包括向所述受试者施用一种或多种选自米托蒽醌、拓扑替康、依托泊苷、替尼泊苷、博来霉素、放线菌素d和倍癌霉素a的抗癌剂。

技术总结
本公开提供了包含与核酸片段复合形成纳米颗粒的一种或多种治疗化合物的组合物及其用途，在任一前述实施方案的另一个实施方案或进一步实施方案中，一种或多种治疗化合物为可以与DNA或RNA缔合或结合的小分子。在任一前述实施方案的另一个实施方案或进一步实施方案中，所述核酸片段与一种或多种治疗化合物以2:1到10:1的重量/重量比复合。1到10:1的重量/重量比复合。1到10:1的重量/重量比复合。


技术研发人员：Y
受保护的技术使用者：医药研究有限公司
技术研发日：2020.09.04
技术公布日：2022/7/10