涉及miRNA-193a的新疗法的制作方法

技术特征：
1.一种用于治疗pten缺陷相关疾病的mirna-193a或其来源。2.如权利要求1所述使用的mirna-193a或其来源，其中该mirna-193a是pten激动剂。3.如权利要求1或2所述使用的mirna-193a或其来源，其中mirna-193a是mirna-193a分子、isomir或其模拟物，其中优选是具有种子序列的寡核苷酸，该种子序列包含由seq id no:22表示的种子序列的7个核苷酸中至少6个。4.如权利要求1-3中任一权利要求所述使用的mirna-193a或其来源，其中mirna来源是mirna的前体，并且是长度至少为50个核苷酸的核酸。5.如权利要求1-4中任一权利要求所述使用的mirna-193a或其来源，其中所述mirna与seq id no:56、121或122中任一具有至少70％序列相同性，和/或其中所述mirna的长度为15-30个核苷酸，和/或其中所述mirna来源是所述mirna的前体并且与seq id no:5或13中任一具有至少70％序列相同性。6.如权利要求1-5中任一权利要求所述使用的mirna-193a或其来源，其中与pten缺陷相关的病症是pten缺陷型癌症。7.如权利要求1-6中任一权利要求所述使用的mirna-193a或其来源，其中所述pten缺陷型癌症是pten缺陷型肉瘤、脑癌、头颈癌、乳腺癌、肺癌、肾癌、肝癌、结肠癌、卵巢癌、黑色素瘤、胰腺癌、甲状腺癌、错构瘤、造血和淋巴系统恶性肿瘤，或前列腺癌。8.如权利要求1-7中任一权利要求所述使用的mirna-193a或其来源，其中该mirna-193a调节选自rps6kb2、kras、pdgfrb、sos2、tgfbr3、casp9、inppl1、pik3r1、ptk2、cbl、pdpk1、ccnd1、bcar1、magi3、mdm2、ywhaz和mcl1，优选选自rps6kb2、kras、pdgfrb、casp9、inppl1、pik3r1、ptk2、cbl、pdpk1、ccnd1、bcar1、magi3、mdm2、ywhaz、mcl1，更优选选自pdpk1或inppl1的基因表达。9.一种包含如权利要求1-8中任一权利要求所述的mirna-193a或其来源的组合物，用于如权利要求1-8中任一权利要求的用途。10.如权利要求9所述使用的组合物，还包含另一mirna或其前体，其中另一mirna选自mirna-323、mirna-342、mirna-520f、mirna-520f-i3、mirna-3157和mirna-7或其isomir或其模拟物。11.如权利要求9或10所述使用的组合物，其还包含额外的医药活性化合物，优选选自pp2a甲基化剂、肝细胞生长因子(hgf)抑制剂、抗体、pi3k抑制剂、akt抑制剂、mtor抑制剂、t细胞共刺激分子的结合剂，例如ox40的结合剂，和化疗剂。12.一种如权利要求1-8中任一权利要求所述使用的纳米颗粒组合物，所述纳米颗粒包含二氨基脂质和如权利要求1-8中任一权利要求所述的mirna-193a或其来源，其中所述二氨基脂质是通式(i)其中，
n是0、1或2，和t1、t2和t3各自独立地是c
10-c
18
链，其具有任选的不饱和基团并具有0、1、2、3或4个取代，其中所述取代选自下组：c
1-c4烷基、c
1-c4烯基和c
1-c4烷氧基。13.如权利要求12所述使用的纳米颗粒组合物，其中该纳米颗粒包含：i)20-60mol％的二氨基脂质，和ii)0-40mol％的磷脂，和iii)30-70mol％的甾醇，和iv)0-10mol％的水溶性聚合物和亲脂性锚固物的偶联物。14.一种激动pten的体内、体外或离体方法，该方法包括使细胞与如权利要求1-8中任一项所定义的mirna或如权利要求9-13中任一项所定义的组合物接触的步骤。15.一种治疗pten缺陷型癌症的方法，该方法包括给予对象如权利要求1-8中任一项所定义的mirna-193a或如权利要求9-13中任一项所定义的组合物的步骤。

技术总结
本发明涉及miRNA-193a用于调节基因表达的用途，尤其涉及miRNA-193a作为PTEN激动剂的用途。这能够有利治疗PTEN缺陷型癌症。本发明还涉及包含用作PTEN激动剂的miRNA的组合物。还涉及包含用作PTEN激动剂的miRNA的组合物。


技术研发人员：S
受保护的技术使用者：因特尔纳技术有限公司
技术研发日：2020.03.06
技术公布日：2022/7/9