用于营养不良型大疱性表皮松解症的治疗剂的制作方法

技术特征：
1.一种用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症的组合物，其包含从营养不良型大疱性表皮松解症患者获得的细胞，其中所述细胞是间充质干细胞，并且被遗传修饰以产生vii型胶原。2.根据权利要求1的组合物，其中所述细胞通过引入col7a1基因进行遗传修饰。3. 根据权利要求2的组合物，其中所述col7a1基因包含与seq id no: 1的核酸序列具有90%或更多序列同一性的核酸序列，或者编码与seq id no: 2的氨基酸序列具有90%或更多序列同一性的氨基酸序列的核酸序列。4.根据权利要求1至3中任一项的组合物，其中所述间充质干细胞是骨髓衍生的间充质干细胞。5.根据权利要求1至4中任一项的组合物，其中所述间充质干细胞是组合物中最丰富的细胞。6.根据权利要求1至5中任一项的组合物，其待施用到水疱内。7.一种用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症的组合物，其包含产生vii型胶原的细胞，其中所述组合物待施用到水疱内。8.根据权利要求7的组合物，其中所述细胞是被遗传修饰以产生vii型胶原的细胞。9.根据权利要求8的组合物，其中所述细胞通过引入col7a1基因进行遗传修饰。10. 根据权利要求9的组合物，其中所述col7a1基因包含与seq id no: 1的核酸序列具有90%或更多序列同一性的核酸序列，或者编码与seq id no: 2的氨基酸序列具有90%或更多序列同一性的氨基酸序列的核酸序列。11.根据权利要求8至10中任一项的组合物，其中所述细胞是从营养不良型大疱性表皮松解症患者获得的细胞。12.根据权利要求7至11中任一项的组合物，其中所述细胞是从骨髓获得的细胞。13.根据权利要求7至12中任一项的组合物，其中所述细胞是间充质干细胞。14.根据权利要求13的组合物，其中所述间充质干细胞是骨髓衍生的间充质干细胞。15.根据权利要求13或14的组合物，其中所述间充质干细胞是组合物中最丰富的细胞。16. 一种grna，其包含seq id no: 3至5中任何一个的序列或与其互补的序列。

技术总结
本公开内容涉及用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症的组合物，所述组合物包含已被遗传修饰以产生VII型胶原的营养不良型大疱性表皮松解症患者的细胞，其中所述细胞是间充质干细胞。本公开内容还涉及用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症的组合物，所述组合物包含产生VII型胶原的细胞，并待施用到水疱内。并待施用到水疱内。并待施用到水疱内。


技术研发人员：玉井克人 菊池康 玉越智树
受保护的技术使用者：国立大学法人大阪大学
技术研发日：2020.01.17
技术公布日：2021/11/14