用于治疗多囊肾病的方法

技术特征：
1.一种治疗多囊肾病的方法，所述方法包括向有需要的受试者施用包含由8至25个连接的核苷组成的修饰的寡核苷酸的化合物，其中所述修饰的寡核苷酸的核碱基序列与mir-17互补。2.如权利要求1所述的方法，其中所述受试者患有多囊肾病。3.如权利要求1所述的方法，其中所述受试者疑似患有多囊肾病。4.如权利要求1所述的方法，其中所述受试者在施用所述修饰的寡核苷酸之前已被诊断为患有多囊肾病。5.如权利要求1所述的方法，其中所述受试者在施用所述修饰的寡核苷酸之前被确定为在所述受试者的肾、尿液或血液中具有升高的mir-17水平。6.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述多囊肾病是常染色体隐性多囊肾病或常染色体显性多囊肾病。7.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述多囊肾病是常染色体显性多囊肾病。8.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述受试者具有选自pkd1基因中的突变或pkd2基因中的突变的突变。9.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述受试者具有增加的肾脏总体积。10.一种由8至25个连接的核苷组成的修饰的寡核苷酸的用途，其用于治疗多囊肾病，其中所述修饰的寡核苷酸的所述核碱基序列与mir-17互补。

技术总结
本文提供了使用靶向miR-17的修饰的寡核苷酸来治疗多囊肾病，包括常染色体显性多囊肾病的方法。病的方法。病的方法。


技术研发人员：J
受保护的技术使用者：得克萨斯州大学系统董事会
技术研发日：2016.08.25
技术公布日：2022/4/29