剪接调节子用于减慢亨廷顿氏病进展的治疗的用途的制作方法

技术特征：
1.一种布雷那兰或其药学上可接受的盐，用于在减慢亨廷顿氏病进展的治疗中使用。2.一种布雷那兰或其药学上可接受的盐，用于在作为疾病修饰型疗法的亨廷顿氏病治疗中使用。3.一种布雷那兰或其药学上可接受的盐，用于在减慢与亨廷顿氏病相关的运动功能衰退的治疗中使用。4.一种布雷那兰或其药学上可接受的盐，用于在减慢与亨廷顿氏病相关的认知衰退的治疗中使用。5.一种布雷那兰或其药学上可接受的盐，用于在减慢与亨廷顿氏病相关的精神病学衰退的治疗中使用。6.一种布雷那兰或其药学上可接受的盐，用于在减慢与亨廷顿氏病相关的功能能力衰退的治疗中使用。7.一种布雷那兰或其药学上可接受的盐，用于在减慢亨廷顿氏病病理生理学进展[例如，降低与亨廷顿氏病相关的脑(例如全脑、尾核、纹状体或皮质)体积损失速率(例如，相对于基线体积的％)(例如由mri评估)]的治疗中使用。8.用于根据权利要求3所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中运动功能包括选自由以下组成的组中的一种或多种：眼动功能、构音障碍、肌张力障碍、舞蹈症、姿势稳定性和步态。9.用于根据权利要求4所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中认知衰退包括选自由以下组成的组中的一种或多种的衰退：注意力、处理速度、视觉空间处理、时间选择、情绪处理、记忆、言语流畅性、精神运动功能和执行功能。10.用于根据权利要求5所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中精神病学衰退包括选自由以下组成的组中的一种或多种：冷漠、焦虑、抑郁、强迫性行为、自杀念头、易怒和躁动。11.用于根据权利要求6所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中功能能力包括选自由以下组成的组中的一种或多种：工作能力、处理财务的能力、管理家务的能力、进行日常生活活动的能力以及所需的护理水平。12.用于根据权利要求1至11中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中亨廷顿氏病的基因特征在于在4号染色体上的亨廷顿基因中从36到39的cag重复扩增(seq id no:20)。13.用于根据权利要求1至11中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中亨廷顿氏病的基因特征在于在4号染色体上的亨廷顿基因中>39的cag重复扩增(seq id no:21)。14.用于根据权利要求1至13中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中亨廷顿氏病是显现的亨廷顿氏病。15.用于根据权利要求1至14中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中亨廷顿氏病是青少年亨廷顿氏病或儿科亨廷顿氏病。16.用于根据权利要求1至15中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中亨廷顿氏病是亨廷顿氏病的早期、亨廷顿氏病的中期或亨廷顿氏病的晚期；特别是亨廷顿氏病的早期。
17.用于根据权利要求1至16中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中亨廷顿氏病是亨廷顿氏病的i期、亨廷顿氏病的ii期、亨廷顿氏病的iii期、亨廷顿氏病的iv期或亨廷顿氏病的v期；特别是亨廷顿氏病的i期或亨廷顿氏病的ii期。18.用于根据权利要求1至13中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中亨廷顿氏病是显现前亨廷顿氏病。19.用于根据权利要求1至18中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中将布雷那兰或其药学上可接受的盐根据间歇给药时间表施用。20.用于根据权利要求1至18中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中将布雷那兰或其药学上可接受的盐每周一次或每周两次施用。21.用于根据权利要求1至20中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中将布雷那兰以布雷那兰盐酸盐的形式施用。22.用于根据权利要求1至20中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中将布雷那兰或其药学上可接受的盐以药物组合物的形式施用。23.用于根据权利要求1至20中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中将布雷那兰或其药学上可接受的盐以药物组合的形式施用。24.用于根据权利要求1至23中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中将布雷那兰或其药学上可接受的盐在基因疗法或用反义化合物治疗后施用。25.一种布雷那兰或其药学上可接受的盐，用于在通过在htt mrna的外显子49和50之间产生框内终止密码子来减慢亨廷顿氏病进展的治疗中使用。

技术总结
剪接调节子用于减慢亨廷顿氏病进展的治疗的用途。疗的用途。


技术研发人员：M
受保护的技术使用者：诺华股份有限公司
技术研发日：2020.10.30
技术公布日：2022/6/21