源于显性变异基因的疾患的治疗剂的制作方法

技术特征：
1.一种治疗剂，其是源于基因组内正常基因发生显性变异而成的显性变异基因的疾患的治疗剂，所述治疗剂含有供体dna，所述供体dna包含具有下列序列(a)～(c)的多核苷酸：(a)所述正常基因；(b)位于所述正常基因的上游且被设计核酸酶切割的第1反向靶序列；(c)位于所述正常基因的下游且被设计核酸酶切割的第2反向靶序列，其中，反向靶序列是：存在于所述基因组内且被所述设计核酸酶切割的靶序列的、倒位序列。2.根据权利要求1所述的治疗剂，其中，所述供体dna还含有下列序列(d)：(d)位于所述正常基因与所述第2反向靶序列之间的转录控制序列。3.根据权利要求1或2所述的治疗剂，其还含有下列(i)及/或(ii)：(i)grna、或该grna的表达载体；(ii)所述设计核酸酶、或该设计核酸酶的表达载体。4.根据权利要求1～3中任一项所述的治疗剂，其用于非分裂细胞。5.根据权利要求1～4中任一项所述的治疗剂，其中，所述正常基因为选自视紫红质基因、外周蛋白基因、best1基因及optn基因的1者以上。6.根据权利要求1～5中任一项所述的治疗剂，其中，所述疾患为选自视网膜色素变性症、黄斑营养不良及遗传性青光眼的1者以上。

技术总结
提供源于显性变异基因(7)的疾患的新型治疗剂。本发明的治疗剂含有供体DNA(20)，所述供体DNA(20)包含具有下列(a)～(c)序列的多核苷酸。(a)正常基因(1)；(b)位于正常基因(1)的上游且被设计核酸酶切割的第1反向靶序列(2a)；(c)位于正常基因(1)的下游且被设计核酸酶切割的第2反向靶序列(2b)。其中，反向靶序列(2a、2b)是：存在于基因组内且被设计核酸酶切割的靶序列(6)的倒位序列。靶序列(6)的倒位序列。靶序列(6)的倒位序列。


技术研发人员：高桥政代 大西晓士 恒川雄二
受保护的技术使用者：国立研究开发法人理化学研究所
技术研发日：2020.07.10
技术公布日：2022/3/3