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遗传性
对细胞进行基因修饰以递送治疗性蛋白质的方法与流程
本发明整体上涉及基因治疗领域,并且更具体地涉及遗传性基因疾病的治疗和预防。特别地,本公开提供了通过插入人工外显子(artex)对细胞进行基因修饰以便在特定细胞类型中递送治疗性蛋白质的方法,并且更特别地提供了用于将转基因表达到患者大脑的工程化的细胞。
标签:
细胞
基因
基因治疗
遗传性
转基因
2023-04-03
对细胞进行基因修饰以递送治疗性蛋白质的方法与流程
本发明整体上涉及基因治疗领域,并且更具体地涉及遗传性基因疾病的治疗和预防。特别地,本公开提供了通过插入人工外显子(artex)对细胞进行基因修饰以便在特定细胞类型中递送治疗性蛋白质的方法,并且更特别地提供了用于将转基因表达到患者大脑的工程化的细胞。
标签:
细胞
基因
基因治疗
遗传性
转基因
2023-03-17
对细胞进行基因修饰以递送治疗性蛋白质的方法与流程
本发明整体上涉及基因治疗领域,并且更具体地涉及遗传性基因疾病的治疗和预防。特别地,本公开提供了通过插入人工外显子(artex)对细胞进行基因修饰以便在特定细胞类型中递送治疗性蛋白质的方法,并且更特别地提供了用于将转基因表达到患者大脑的工程化的细胞。
标签:
细胞
基因
基因治疗
遗传性
转基因
2023-03-08
对细胞进行基因修饰以递送治疗性蛋白质的方法与流程
本发明整体上涉及基因治疗领域,并且更具体地涉及遗传性基因疾病的治疗和预防。特别地,本公开提供了通过插入人工外显子(artex)对细胞进行基因修饰以便在特定细胞类型中递送治疗性蛋白质的方法,并且更特别地提供了用于将转基因表达到患者大脑的工程化的细胞。
标签:
细胞
基因
基因治疗
遗传性
转基因
2023-03-03
对细胞进行基因修饰以递送治疗性蛋白质的方法与流程
本发明整体上涉及基因治疗领域,并且更具体地涉及遗传性基因疾病的治疗和预防。特别地,本公开提供了通过插入人工外显子(artex)对细胞进行基因修饰以便在特定细胞类型中递送治疗性蛋白质的方法,并且更特别地提供了用于将转基因表达到患者大脑的工程化的细胞。
标签:
细胞
基因
基因治疗
遗传性
转基因
2023-02-28
抗-因子XII抗体用于治疗或预防遗传性血管性水肿的用途的制作方法
抗-因子xii抗体用于治疗或预防遗传性血管性水肿的用途技术领域本发明涉及用于治疗或预防受试者中的遗传性血管性水肿(hae)的方法的用途的抗-fxii抗体,在所述方法中将所述抗体皮下地施用给所述受试者。
标签:
抗体
血管性
所述
遗传性
水肿
2022-07-17
用于检测遗传性抗凝蛋白缺乏、纤维蛋白原异常高频基因突变的引物、试剂盒的制作方法
本技术属于基因工程技术领域,尤其涉及用于检测遗传性抗凝蛋白缺乏、纤维蛋白原异常高频基因突变的引物、试剂盒。
标签:
引物
遗传性
基因工程
蛋白
试剂盒
2022-06-25
一种用于遗传性肿瘤基因检测的试剂盒的制作方法
本发明属于医疗设备技术领域,具体的说是一种用于遗传性肿瘤基因检测的试剂盒。
标签:
遗传性
肿瘤
医疗设备
基因
试剂盒
2022-06-22
BEST1基因新突变及在遗传性视网膜变性疾病中的应用的制作方法
best1基因新突变及在遗传性视网膜变性疾病中的应用技术领域本发明涉及生物领域,具体涉及best1基因新突变及在遗传性视网膜变性疾病中的应用,更具体地涉及基因突变、核酸、多肽、生物模型在筛选药物中的用途,用于治疗遗传性视网膜变性疾病的药物,构建体以及重组细胞等。
标签:
遗传性
视网膜
疾病
突变
基因
2022-05-31
一种基于尿滤纸片法气相色谱-质谱分析技术的遗传性代谢疾病筛查血片放置盒的制作方法
本实用新型属于遗传病筛查技术领域,具体涉及一种基于尿滤纸片法气相色谱-质谱分析技术的遗传性代谢疾病筛查血片放置盒。
标签:
筛查
遗传病
滤纸
遗传性
色谱
2022-05-18
与遗传性心律失常有关的突变基因及其应用的制作方法
本发明涉及人类遗传学和内科心血管技术领域,尤其涉及与遗传性心律失常有关的突变基因及其应用。
标签:
心律失常
遗传性
遗传学
突变
心血管
2022-02-22
黄柏酮在制备治疗常染色体显性遗传性多囊肾病药物中的应用的制作方法
本发明提供了黄柏酮在制备治疗常染色体显性遗传性多囊肾病的药物应用,属于生物医药领域。
标签:
黄柏
遗传性
显性
染色体
生物医药
2022-02-22
遗传性神经病和相关障碍的治疗和检测的制作方法
遗传性神经病和相关障碍的治疗和检测资金资助披露2.本发明是在国立卫生研究院(nih)授予的基金号为ns065712和ns075764的政府资助下进行的。政府具有本发明的某些权利。3.相关申请的交叉引用和通过引用并入电子提交的材料4.本技术要求2019年5月7日提交的美国临时专利申请号62/844370和2020年3月9日提交的美国临时专利申请号62/987151的优先权,所述每项申请以全文引用的方式并入本文。5.与本文同时提交的计算机可读核苷酸/氨基酸序列表通过全文引用的方式并入本文,并标识如下:文件名:
标签:
遗传性
专利申请
本文
美国
神经病
2022-02-21
用于预测遗传性血管性水肿发作的标志物及其应用的制作方法
本发明涉及微生物组学和生物信息学,具体地说,涉及用于预测遗传性血管性水肿发作的标志物及其应用。
标签:
血管性
地说
遗传性
水肿
微生物
2021-12-04
用于调节UBE3A-ATS的化合物和方法与流程
用于调节ube3a‑ats的化合物和方法序列表2.本技术与电子格式的序列表一起提交。序列表作为标题为biol0349woseq_st25.tst的文档提供,其创建于2020年3月16日,大小为87mb。序列表的电子格式中的信息以引用的方式整体并入本文中。技术领域3.提供用于减少细胞或受试者的泛素蛋白连接酶e3a(ube3a)的内源性反义转录物ube3a‑ats的量或活性和在某些情况下增加细胞或受试者的父本ube3a的表达和ube3a蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善
标签:
序列
此类
化合物
组合
遗传性
2021-11-30
一次性根治遗传性和非遗传性药液点雀斑笔的制作方法
本实用新型涉及雀斑笔技术领域,具体为一次性根治遗传性和非遗传性药液点雀斑笔。
标签:
遗传性
雀斑
药液
2021-11-25
一种遗传性肥厚型心肌病的通用基因检测文库的构建方法及其试剂盒与流程
本发明属于基因突变检测技术领域,具体涉及一种遗传性肥厚型心肌病的通用基因检测文库的构建方法及其试剂盒。
标签:
检测
遗传性
肥厚
文库
基因
2021-10-24
最热文献